Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll raske A-hemofiiliaga täiskasvanutel

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, MD Kimo Stine4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 ja doktor Didier Rouy11

1California ülikool, San Francisco, CA

2Washingtoni ülikool, Seattle, WA

3Washingtoni ülikool, Washingtoni veritsushäirete keskus, Seattle, WA

4UAMS Arkansase lastehaiglas, Little Rock, AR

5Lõuna-Florida ülikool, Tampa, FL

6Miami ülikooli Milleri meditsiinikool, Miami, FL

7California ülikool Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Peamised andmepunktid

UURINGU ÜLESEHITUS

SB-1 faasi 2/525 uuring oli annuse suurendamine, 4-doosiline kohordi kujundus, kusjuures 2 osalejat mõlemal väiksemal doosil ja 5 osalejat kõrgeimal doosil, 3 x 1013 vg / kg. Järelkontroll kestab 1 kuni 3 aastat pärast infusiooni, välja arvatud üks osaleja 1. kohordis (3 x 113 vg / kg), kes katkestas uuringu enneaegselt (kaotati jälgimisele).

4. KOHTU KÕRGUS (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-i tõus oli kõige tavalisem kõrvaltoime, mis esines 5-l osalejal 11-st ja 4-l 5-st osalejast kõige suurema annusega kohordis 4. Neid 4 osalejat raviti steroididega kestusega 6 kuni 16 nädalat. Neist neljast osalejast 3-l täheldati teist ALAT-tõusu.

KOHTU TÕHUSUS 4

FVIII aktiivsus, kasutades kromogeenset testi viie osaleja jaoks kohordis 5, kõrgeima annusega kohordis. Infusioonijärgne järelkontroll on vahemikus 4 kuni 52 nädalat. Nädalatel 82–9 oli FVIII aktiivsuse mediaan 52% ja keskmine 56.9% (määratuna 70.4-le viiest kohordi 4 osalejast, kelle hinnang oli 5. nädalal).

SEOTUD SISU