Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna kirst, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19ja Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Maailma Hemofiiliaföderatsioon, Montreal, QC, Kanada

2Washingtoni ülikool, Washingtoni veritsushäirete keskus, Seattle, WA

3Maailma Hemofiiliaföderatsioon, Montréal, QC, Kanada

4Rahvusvaheline tromboosi ja hemostaasi ühing, Inc, Carrboro

5Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, PA

6McMasteri ülikool, Ontario, Kanada

7Hemofiilia keskus, Frankfurdi ülikoolihaigla, Frankfurt, Saksamaa

8Iiri hemofiiliaühing, Dublin, Iirimaa

9Angelo Bianchi Bonomi hemofiilia- ja tromboosikeskus, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Itaalia

10Angelo Bianchi Bonomi hemofiilia- ja tromboosikeskus, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Itaalia

11Pediaatria ja patoloogia, Michigani ülikool, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Poliitika Edendamise Instituut, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Ameerika tromboosi ja hemostaasi võrk, Decatur, GA

17Riiklik hemofiiliafond (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemofiilia kompleksravi keskus, terviseteaduste teaduskond, Witwatersrandi ülikool ja NHLS, Põhja-Johannesburg, Lõuna-Aafrika Vabariik

20Maailma hemofiiliaföderatsioon, La Jolla, CA

Peamised andmepunktid

I / II faasi ÕPPEKAVAND

Pärast Euroopa Ravimiamet (EMA) ja USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on WFH GTR SC välja töötanud selle põhiandmekogumi, mis tuleb koguda kõigi geeniteraapiat saavatel hemofiiliaga patsientide kohta. Andmete kogumist taotletakse kord kvartalis esimese aasta jooksul pärast geeniteraapiat ja seejärel igal aastal kogu patsiendi eluea jooksul. HTC-de levitamine algas 2020. aasta augustis algusvisiitidega, mis algasid 2020. aasta oktoobris. Register hakkab tööle 2021. aasta jaanuaris.

SEOTUD SISU