AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Doktor Karina Meijer2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11ja Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

2Groningeni ülikooli hematoloogia osakond, Groningeni ülikooli meditsiinikeskus, Groningen, Holland

3Amsterdami ülikooli meditsiinikeskus, Amsterdami ülikool, Amsterdam, Holland

4Rigshospitalet, Kopenhaagen, Taani

5Sisehaiguste, vaskulaarse meditsiini ja hemostaseoloogia osakond, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliin, Saksamaa

6Van Creveldkliniek, Utrechti ülikooli meditsiinikeskus, Utrechti ülikool, Utrecht, Holland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia

8Frankfurdi instituut, Saksa Punase Risti veretalitus Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksamaa

9Frankfurdi Instituut, Saksa Punase Risti veretalitus Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksamaa

10Washingtoni ülikooli meditsiinikool, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Saksamaa

Peamised andmepunktid

I / II faasi ÕPPEKAVAND

Andmepunktid

See joonis võtab kokku AMT-1 faasi 2/060 uuringu uuringukava. Uuring oli avatud annuse suurendamisega. Kohort 1 (n = 5) sai ühe infusiooni annuses 5x1012 gc / kg ja kohort 2 (n = 5) said ühe infusiooni annuses 2x1013 gc / kg. Järelkontrolli kestus on 5. ja 1. kohordi puhul 4.5 aastat.

pilt

Viie aasta (kohort 5) ja 1 aasta (kohort 4.5) järelkontrolli ajal oli keskmine endogeenne FIX-i aktiivsus 2. kohordis 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ja kohordis 1% (7.4% CI 95–4.2). 10.6. FIX-i aktiivsus oli mõlema kohordi jälgimisperioodil annusest sõltuv ja stabiilne. Sulgudes olevad väärtused tähistavad keskmist FIX-i aktiivsust ajas. Lisatakse ainult väärtused, mis on vähemalt 2 päeva pärast FIX-i kontsentraadi viimast manustamist.

SEOTUD SISU