Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Doktor Robert Gut11ja Steven W. Pipe, MD12

1Meditsiini osakond, hematoloogia / onkoloogia osakond, UC San Diego tervis, San Diego, CA

2California ülikool Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia

4Põhja-Carolina ülikool Chapel Hillis, Chapel Hill, NC

5Põhja-Carolina ülikooli hematoloogia osakond Chapel Hillis, Chapel Hill, NC

6Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR

7Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

8Hemofiilia keskus, Frankfurdi ülikoolihaigla, Frankfurt, Saksamaa

9Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR

10Phoenixi lastehaigla, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Michigani ülikool, Ann Arbor, MI

Peamised andmepunktid

pilt

AMT-2 (etranakogeen dezaparvovec) kliiniline uuring 061B faasis kavandati avatud, ühe haruga uuringuna. 5 osalejale manustati AAV3-Padua hFIX üksikannus annuses 2x1013 gc / kg. Esmane tulemusnäitaja oli FIX-i aktiivsus 6. nädalal ja jälgimise kestus oli 5 aastat. AAV5 olemasolevad neutraliseerivad antikehad ei olnud välistamiskriteerium.

pilt

Peamine tulemusnäitaja FIX-aktiivsus ≥ 5% saavutati 6 nädala jooksul pärast infusiooni kõigil kolmel osalejal. Keskmine FIX-i aktiivsus kahe aasta jooksul oli 3% ja FIX-i aktiivsus püsis stabiilsena 2.-st 44.2. aastani. Üle 1 aasta ei olnud 2 või 2 osalejal veritsust ega FIX-i kontsentraadi kasutamist. Kolmandal osalejal tehti 2 FIX asendusravi infusiooni ühe kahtlustatava ja 3 kinnitatud verejooksu korral.

SEOTUD SISU