AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon
Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5ja Lisa A. Michaels6

1Michigani ülikooli pediaatria ja patoloogia osakonnad, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Šveits

3Bayer, Sao Paulo, Brasiilia

4Bayer, Wuppertal, Saksamaa

5Bayer, Berliin, Saksamaa

6Bayer, Whippany, NJ

Peamised andmepunktid

pilt

Käimasolevas faasi 1/2 avatud annuse leidmise uuringus on abikõlblikud patsiendid registreeritud järjestikku kolme annusekohorti (0.5, 1 ja 2 x 1013 g / kg), et saada üksikveeni BAY 2599023 intravenoosne infusioon, vähemalt kahe patsiendiga annuse kohta. Patsiente jälgitakse ohutuse ja efektiivsuse hindamiseks kokku viis aastat.

pilt

See joonis võtab kokku FVIII vastuse (kasutades kromogeenset testi) patsientidel, kes saavad BAY 2599023 ühekordse infusiooni, kuni 26. oktoobri 2020. aasta andmete piirini. 6 patsienti, kellele manustati kolmes kohordis, on näidanud annusest sõltuvat püsivat FVIII ekspressiooni üle 3 –40 nädalat järelkontrolli.

SEOTUD SISU