Hemofiilia geeniteraapia edusammud

Peamised kaalutlused:
Hemofiilia geeniteraapia edusammud

Salvestatud otseülekandena ASH 62. aastakoosolekule ja ekspositsioonile eelnenud reedese satelliitsümpoosionina

Adeno-seotud viirusvektorid (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expressioni kassett

Lindsey George, MD

AAV geeniülekanne hemofiilia jaoks

Lindsey George, MD

Lühiajaline ohutus

Lindsey George, MD

Väljenduse vastupidavus

Lindsey George, MD

Transgeeni optimeerimine

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Praegused AAV hemofiilia B geeniteraapia uuringud

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - 4-aastased andmed

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Käimasolevad hemofiilia A geeniteraapia uuringud

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvoveci faasi 1/2 uuring

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII faasi 1/2 uuring

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 faasi 1/2 uuring

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV tee FVIII avaldise poole

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Elavad biopsiad AAV-FVIII-st

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Koerte uuringud AAV-vahendatud geenisiirdest

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Paneeldiskussioon: geeniteraapia võimaluse esitamine patsiendile

Glenn F. Pierce, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Geeniteraapia on paljutõotav mitmesuguste haiguste, sealhulgas vähitüüpide, AIDSi, diabeedi, südamehaiguste ja hemofiiliaga inimestele. See uuenduslik lähenemisviis ravile muudab keha peatamiseks geene keha rakkudes. 

Geeniteraapia üritab muteerunud geene asendada või fikseerida ning muuta haiged rakud immuunsüsteemile selgemaks. Hemofiilia A ja B on päritud X-seotud retsessiivse mustri osana. Hemofiilia geneetika hõlmab X-kromosoomis leiduvaid geene ja selle veritsushäire tekkimiseks on vaja ainult ühte vigast geeni. 

Raku- ja geeniteraapiaid uuritakse veel, kuid tulemused on paljulubavad. Kliinilised uuringud on näidanud edu ning Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud ühe rakuteraapia tüübi. Meie Peamised kaalutlused: hemofiilia geeniteraapia edusammud Glenn F. Pierce'i eestvedamisel arutame haiguse ülevaadet, geeniteraapia hetkeseisu ja muud.