haridus

Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)

Konverentsi katvus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Characterisation of Adeno-Associated Virus Vector Persistence After Long-Term Follow-up in the Haemophilia A Dog Model

Konverentsi katvus

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), an Enhanced Vector for Gene Transfer in Adults With Severe or Moderate-Severe Hemophilia B

Konverentsi katvus

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Pikaajalised tulemused: vastupidavus ja ohutus

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud prof Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Peamised kaalutlused: Hemofiilia geeniteraapia edusammud JÄLGI

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid

Esitanud dr Glenn Pierce, PhD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD, Barbara Konkle, MD

EAHADi geeniteraapia töörühm

Saated

Esitanud MD Wolfgang Miesbach

ISTH geeniteraapia hemofiilia algatuseks ja EAHADi roll

Saated

Esineb MD, PhD, Flora Peyvandi

EAHADi ja eelseisva kongressi ajalugu

Saated

Esitanud EAHADi tegevjuht Aislin Ryan

Hemofiilia geeniteraapia: usaldusväärsuse ja ligipääsetavuse ootused

Saated

Esitanud MD Andrew Leavitt

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD 

Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Konverentsi katvus

Wolfgang A. Miesbach, MD

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Konverentsi katvus

Barbara A. Konkle, MD

Hemofiilia geeniteraapia viimased edusammud portugali keeles

Saated

Esitanud doktor Margareth Ozelo

Takistused ja võimalused

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud doktor Frank WG Leebeek

Peamised kaalutlused: hemofiilia geeniteraapia edusammud

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid

Esitanud dr Glenn Pierce, PhD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD, Barbara Konkle, MD

Hemofiilia geeniteraapia ohutus nüüd ja tulevikus

Saated

Esitanud Michael Makris, MA, MB BS, MD, FRCP, FRCPath

Lentiviiruse vektorid hemofiilia geeniteraapias

Saated

Esitatud Glenn F. Pierce, MD, PhD ja Robert Peters, PhD

WFH geeniteraapia register

Saated

Esitanud Barbara A. Konkle, MD ja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Tulevikku astumine: hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute värskendused

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid

Esitanud doktor Flora Peyvandi, doktor Glenn Pierce ja doktor Steven W. Pipe

Patsiendi tugi, patsiendi nõustamine ja jälgimine

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud MD Lindsey A. George

FVIII geeniteraapia

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Alaliigid

Interaktiivsed veebiseminarid

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid