Hemofiilia A geeniteraapiale suurema potentsi võimaldavate VIII hüübimisfaktori transgeenide arendamine esivanemate järjestuse rekonstrueerimise teel
Tähtsündmused ASGCT 23. aastakoosolekult

Hemofiilia A geeniteraapiale suurema potentsi võimaldavate VIII hüübimisfaktori transgeenide arendamine esivanemate järjestuse rekonstrueerimise teel

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Lõppprogramm molekulaar- ja süsteemifarmakoloogias, Laney Graduate School, Emory ülikool, Atlanta, GA

2Atlanta Emory ülikooli bioloogia osakond, GA

3Geeniteraapia, haruldased verehaigused, Sanofi, USA, Waltham, MA

4Aflaci vähi- ja verehaiguste keskus, Emory ülikool, Atlanta, GA

5Georgia Atlantise Ülikooli bioloogiaosakond, Atlanta, GA

Peamised andmepunktid

Faktorvalkude ekspressiooni ja vastupidavuse suurendamiseks katsetavad Emory ülikooli, Georgia osariigi ülikooli ja Sanofi teadlased FVIII ja FIX jaoks alternatiivseid DNA järjestusi, mis põhinevad nende hüübimisfaktorite evolutsioonilistel variantidel. Seda protsessi, mida nimetatakse esivanemate järjestuse rekonstrueerimiseks, kasutati huvipakkuvate sõlmede tuvastamiseks (punased ringid vasakpoolsel diagrammil) FVIII fülogeneetilisest puust ja neid järjestusi (tabel paremal) testitakse in vitro ekspressiooni suhtes.

SEOTUD SISU