Fidanakogeeniga Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud B-hemofiiliaga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

Fidanakogeeniga Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud B-hemofiiliaga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (meditsiin), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹ja Jeremy Rupon, MD⁹

¹Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, PA
²Mississippi arenenud meditsiini keskus, Madison, MS
³Raku- ja molekulaarteraapiad, Royal Prince Alfredi haigla, SLHD, Austraalia
⁴California ülikool Davis, Sacramento, CA
⁵Perelmani meditsiinikool Pennsylvania ülikoolis, Philadelphia, PA
⁶Hemofiilia ravikeskus, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Toronto Ülikool, St. Michaeli haigla, Toronto, Kanada
⁸Columbia Ülikool, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Ühendkuningriik
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Peamised andmepunktid

FIX aktiivsus aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni
ABR aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni

FIX aktiivsus aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni

FIX aktiivsus (2020. aasta detsembri lõppkuupäeva seisuga) fidanakogeeni elaparvoveci 15. faasi kliinilises uuringus osalenud 1 osalejal, kes said annuse 2–5 vg/kg. FIX aktiivsus määrati kesklabori Actin FSL-põhise üheetapilise hüübimisanalüüsi abil. Keskmine FIX aktiivsuse tase on jäänud kerge hemofiilia raskusastme vahemikku: 11%, 22.8. aasta (n = 1); 15%, 25.4. aasta (n = 2); 14%, 22.9. aasta (n = 3); 14%, 24.9. aasta (n = 4); ja 9%, 19.8. aasta (n = 5).

ABR aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni

ABR 14-le 15-st 1/2 faasi osalejast, kes osalesid pikaajalises järeluuringus. Ainult 9 ja 5 osalejat on jõudnud vastavalt 5-aastasele ja 6-aastasele jälgimisajale. Alates vektorieelsest infusioonist on keskmine ABR jälgimise ajal olnud vahemikus 0.1–0.9 aastas ja ükski osaleja pole FIX-profülaktikat jätkanud.