AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused
Tähtsündmused ASGCT 23. aastakoosolekult

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven Pipe1, Charles RM Hein2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitškov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI

2Manchesteri kuninglik haigla hematoloogia osakond, Manchester, Suurbritannia

3Wisconsini ülikooli Madisoni meditsiini osakond, Madison, WI

4Riiklik spetsialiseeritud haigla hematoloogiliste haiguste aktiivseks raviks, Sofia, Bulgaaria

5Bayer, Basel, Šveits

Peamised andmepunktid

AAVhu1 kapsiidivektori tõsise hemophila A faasi 2/37 avatud ohutuse ja annustamise leidmise uuringu kaasamiskriteeriumid ja suurenev annustamisskeem. Kaks patsienti on kaasatud kohortidesse 1, 2 ja 3. Tulemused esimese kahe kohordi jaoks olid sellel esitlusel saadaval. (PTP, varem ravitud patsiendid; ED, kokkupuutepäevad; GC, geenikoopiad)

2. kohordi 1 patsiendi FVIII aktiivsuse tulemused näitasid FVIII püsivat ekspressiooni mõlemal patsiendil> 12 kuud. Selle väikseima annuse kasutamisel saavutas 1 patsient (parempoolne paneel) kliiniliselt olulise FVIII taseme, mille tulemusel vähenes verejooksude arv 12 kuu jooksul 99-lt 4-le.

2. kohordi 2 patsiendi FVIII aktiivsuse tulemused on näidanud FVIII püsivat ekspressiooni> 6 kuu jooksul. Selle järgmise suurema annuse korral saavutasid mõlemad patsiendid kliiniliselt olulise FVIII taseme; 1 patsient (paremal paneelil) on olnud veritsuseta ja ravivaba 7 kuud.

SEOTUD SISU