IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring
Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate räägib8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11ja Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy hemofiilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital, London, Ühendkuningriik
2University College London, London, Suurbritannia
3Oxfordi ülikooli haiglad, Oxford, Ühendkuningriik
4Oxfordi ülikool, Oxford, Ühendkuningriik
5Sheffieldi ülikool, Sheffield, Ühendkuningriik
6Kenti ja Canterbury haigla, Canterbury, Ühendkuningriik
7Southamptoni ülikoolihaigla, Southampton, Ühendkuningriik
8Newcastle Upon Tyne'i haiglate NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostaasi ja tromboosi keskus, Guy ja St Thomase NHS Foundation Trust, London, Ühendkuningriik
10St Jude'i lasteuuringute haigla, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Suurbritannia

Peamised andmepunktid

Adaptiivne doseerimisdisain B-AMAZE jaoks

Uuringu B-AMAZE uuringukava hõlmas adaptiivset vormingut, et hõlbustada FLT180a AAV vektori optimaalse annuse tuvastamist, mis annaks keskmise kuni raske hemofiiliaga B patsientidel stabiilse FIX taseme 50–150% normaalsest vahemikust. 26-nädalane õppeperiood. Uuringu kava hõlmas ka profülaktilist immunosupressiooni prednisolooniga, et minimeerida transaminiidi teket. Takroliimus lisati 4. annuse rühma profülaktilisse raviskeemi.

Annusest sõltuv FIX ravivastus

FIX-vastus B-AMAZE puhul 10 osaleja ja 4 annuste kohordis näitas annusest sõltuvust. Jälgimisperioodi keskmine (vahemik) kestus oli 27.2 (19.1–42.4) kuud. Kümnest osalejast üheksa ei saanud pärast ravi FLT180a-ga FIX-i profülaktikat. Üks patsient kaotas pärast transaminiidi FIX ekspressiooni. 9-st püsiva ekspressiooniga osalejast ühel tekkis traumaatiline verejooks, mis nõudis FIX-infusiooni ja spontaanseid verejookse, mis nõudsid FIX-infusiooni, ei esinenud.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL