Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), tõhustatud vektor geenide ülekandmiseks raske või mõõduka-raske hemofiilia B-ga täiskasvanutel
Tähtsündmused EAHADi 14. aastakongressilt

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Doktor Robert Gut9ja Steven W. Pipe, MD10

1California ülikool San Diego, La Jolla, CA, USA

2California ülikool Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia

4Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, USA

5Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, USA

6Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

7Frankfurdi ülikoolihaigla, Saksamaa

8Phoenixi lastehaigla, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Michigani ülikool, Ann Arbor, MI, USA

Peamised andmepunktid

FIX-i tegevus pärast AAV5-Padua hFIX Vector Infusiooni

Pärast 2x10 infusiooni13 gc / kg, saavutati FIX-i aktiivsuse esmane tulemusnäitaja ≥ 5% 6 nädala jooksul pärast infusiooni kõigil kolmel osalejal. Keskmine FIX-i aktiivsus kahe aasta jooksul oli 3% ja FIX-i aktiivsus oli stabiilne 2. aastast kuni 44.2. aastani.

Verejooksud pärast AAV5-Padua hFIX Vector infusiooni

Üle 2 aasta ei olnud 2-l osalejal 3-st veritsust ega FIX-i kontsentraadi kasutamist. Kolmas osaleja kasutas kokku 2 FIX asendusravi infusiooni (1 kahtlustatav ja 1 kinnitatud veritsus) eraldi juhtudel (välja arvatud operatsioon). Kõik osalejad jäävad 2 aastat pärast infusiooni profülaktikavabaks.

SEOTUD SISU