AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused
Tähtsündmused ASGCT 23. aastakoosolekult

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven Pipe1, Charles RM Hein2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI

2Manchesteri kuninglik haigla hematoloogia osakond, Manchester, Suurbritannia

3Wisconsini ülikooli Madisoni meditsiini osakond, Madison, WI

4Riiklik spetsialiseeritud haigla hematoloogiliste haiguste aktiivseks raviks, Sofia, Bulgaaria

5Bayer, Basel, Šveits

Peamised andmepunktid

AAVhu1 kapsiidivektori tõsise hemophila A faasi 2/37 avatud ohutuse ja annustamise leidmise uuringu kaasamiskriteeriumid ja suurenev annustamisskeem. Kaks patsienti on kaasatud kohortidesse 1, 2 ja 3. Tulemused esimese kahe kohordi jaoks olid sellel esitlusel saadaval. (PTP, varem ravitud patsiendid; ED, kokkupuutepäevad; GC, geenikoopiad)

Kahe grupi 2 patsientide FVIII aktiivsuse tulemused näitasid FVIII püsivat ekspressiooni mõlemal patsiendil> 1 kuu jooksul. Selle väikseima annuse korral saavutas 12 patsient (parempoolne paneel) kliiniliselt olulise FVIII taseme, mille tagajärjel vähenes verejooksude arv 1 kuu jooksul 12-lt 99-le.

Kahe grupi 2 patsiendi FVIII aktiivsuse tulemused näitasid FVIII püsivat ekspressiooni> 2 kuu jooksul. Selle järgmise suurema annuse kasutamisel saavutasid mõlemad patsiendid FVIII kliiniliselt olulise taseme; 6 patsient (parempoolne paneel) on olnud veritsuseta ja ravivaba 1 kuud.

SEOTUD SISU