AAV-st tuletatud VIII faktori analüüsi lahknevuse taga oleva mehhanismi selgitamine
Tähtsündmused ISTHi 30. kongressist

AAV-st tuletatud VIII faktori analüüsi lahknevuse taga oleva mehhanismi selgitamine

Esitaja: Anna Sternberg, PhD, Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Pennsylvania, Ameerika Ühendriigid

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Pennsylvania, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

Kaheetapiline hüübimisanalüüs

Kaks katset, mis viitavad sellele, et FVIII testi lahknevus ei sõltu vWF-st. Vasakul olevad 2-etapilise hüübimisanalüüsi tulemused näitavad transgeenist pärineva FVIII (AAV-FVIII) suurenenud aktiivsust võrreldes metsiktüüpi rekombinantse FVIII-ga (rFVIII-WT), samuti rekombinantse FVIII-ga, millel on vähenenud afiinsus vWF-i suhtes (rFVIII-E1682K). ). Parempoolne graafik näitab 1-etapilise testi (OSA) / kromogeense analüüsi (CSA) suhte sarnasust pärast AAV8-hFVIII infusiooni hiirtele, kellel on nii FVIII kui ka vWF puudulikkus, kui OSA viiakse läbi vWF juuresolekul või puudumisel .

AAV-FVIIIa aktiivsuse võrdlus

AAV-FVIIIa aktiivsuse võrdlus rekombinantse WT-FVIIIa ja suurenenud A2 stabiilsusega rekombinantsete FVIII variantidega (rFVIIIa-E1984V ja rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa ja rFVIIIa-WT aktiivsus on sarnane suurenenud aktiivsusega võrreldes suurenenud A2 afiinsusega rekombinantsete variantidega. Need tulemused viitavad sellele, et erinevused FVIII A2 subühiku dissotsiatsioonis ei põhjusta tõenäoliselt OSA/CSA faktori analüüsi lahknevusi.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL