Geeniteraapia tegevuskava

Hemofiilia geeniteraapia hõlmab modifitseeritud viiruse kasutamist düsfunktsionaalse geeni töökoopia edastamiseks. Hemofiiliahaigetel puuduvad tegurid, mis võimaldavad normaalset hüübimist. Geeniteraapiast saadud koopia kodeerib need olulised hüübimisfaktorid, võimaldades hüübimisel normaalselt edasi minna.

Kuidas geeniteraapia aitab hemofiiliale?

Geeniteraapia uuringud pakuvad hemofiiliahaigetele lootust ühekordseks raviks. Kliinilised uuringud pakuvad paljutõotavaid tulemusi, kuna paljud osalejad on suutnud säilitada kriitiliste hüübimisfaktorite kõrge taseme.

Geeniteraapia tegevuskava

Patsiendid muretsevad sageli ravi ohutuse ja tõhususe (efektiivsuse) pärast. Kuid uuringud näitavad, et peaaegu 90 protsenti uuringus osalejatest näevad antikoagulantfaktori aktiivsuse normaalset või peaaegu normaalset taset.

Geeniülekanne toimub mittepatogeense ja replikatsioonipuuduliku viiruse abil, seega on ohutusprobleemid minimaalsed. Siiski on alati oht, et eksperimentaalsest geeniteraapiast tulenevad infusioonireaktsioonid, samuti immunosupressiivse ravi kõrvaltoimed, kui see on vajalik maksaensüümide aktiivsuse suurenemise vähendamiseks.

Samuti on oluline teada, et geeniteraapia on efektiivne ainult patsiendi ravis. See ei paranda muteerunud geeni, mis põhjustab hemofiilia, ega takista vanemal seda geeni oma lapsele edasi anda.

. Rahvusvaheline tromboosi ja hemostaasi ühing (ISTH) koosneb ülemaailmselt tuntud ekspertidest ülemaailmses hemofiilia kogukonnas. Lisaks arenevad ISTH -d haridusressursse mis pakuvad patsientidele ja peredele esireas istet selle hämmastava uue raviprotokolli väljatöötamisel.

ISTH aitab patsiente mõista geeniteraapiat ja kuidas see võib ühel päeval ravida seisundit, mis nõuab praegu eluaegset ravi.

pilt