Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?

Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?

Kuula nagu hr. Steven Pipe ja Nigel Key arutavad arenevat teadust ja viimaseid kliinilisi edusamme hemofiilia geeniteraapias.

Klõpsake krediidi saamiseks!

CME teave


Tegevuse pealkiri

Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?

teema

Geeniteraapia hemofiilias

Akrediteerimise tüüp

AMA PRA 1. kategooria krediit (krediidid) ™

Release Date

Detsember 6, 2019

Aegumiskuupäev

Detsember 5, 2020

Eeldatav aeg tegevuse lõpetamiseks

15 minuti

ÕPPEESMÄRK
Pärast tegevuse lõppu peaksid osalejad saama:

  • Arutage sobivalt läbi geeniteraapia plussid ja miinused

FAKULTATSIOON
Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Põhja-Carolina ülikooli meditsiinikool
Chapel Hill, Põhja-Carolina, USA

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

OSALEMISMEETOD / KREDIIDI saamine

  1. Selle tegevuse eest osalemise ja krediidi saamise eest tasu ei võeta.
  2. Vaadake üle tegevuse eesmärgid ja CME / CE teave.
  3. Viige CME / CE tegevus lõpule
  4. Täitke CME / CE hindamis- / atesteerimisvorm, mis annab igale osalejale võimaluse kommenteerida, kuidas tegevuses osalemine mõjutab nende kutsepraktikat; õppeprotsessi kvaliteet; suurenenud ametialase tõhususe tajumine; ärilise eelarvamuse tajumine; ja tema vaated tulevastele haridusvajadustele.
  5. Krediididokumendid / aruandlus:
    • Kui taotlete AMA PRA 1. kategooria krediidid ™ või osalemistõend - teie CME / CE-sertifikaat on allalaadimiseks saadaval.

TEHNILISTE NÕUDETE VAATAMISEKS KLÕPSAKE SIIN


Akrediteeritud pakkuja

Seda tegevust pakub Prantsusmaa Fond.

SIHTGRUPP
See tegevus on ette nähtud arstidele (hematoloogidele), meditsiiniõdedele, arstide abistajatele, hemofiiliahaigeid juhtivatele õdedele ja teadlastele, kes on huvitatud hemofiilia põhialustest, translatsioonist ja kliinilistest uuringutest kogu maailmas.

VAJADUSTE AVALDUS
Kuna hemofiilia geeniteraapia arendamine jätkub 3. faasi kliinilistesse uuringutesse ja selle terapeutilise lähenemisviisi heakskiitmist on oodata, on oluline, et kõik hemofiilia ravi meeskonna liikmed oleksid teadlikud ja valmis selle uue terapeutilise lähenemisviisi integreerimiseks kliinilisse praktikasse. .

AKREDITEERIMISE AVALDUS
See tegevus on kavandatud ja ellu viidud vastavalt meditsiinilise täiendõppe akrediteerimisnõukogu (ACCME) akrediteerimisnõuetele ja poliitikale Prantsusmaa fondi ning tromboosi ja hemostaasi rahvusvahelise organisatsiooni ühise pakkumise kaudu. ACCME on akrediteerinud Prantsusmaa fondi, et pakkuda arstidele täiendõpet.

KREDIIDI MÄÄRAMINE
Arstid:
Prantsusmaa sihtasutus määrab selle kestva tegevuse maksimaalselt 0.25-le AMA PRA 1. kategooria krediit (krediidid) ™. Arstid peaksid taotlema ainult krediiti, mis on proportsionaalne nende tegevuses osalemise ulatusega.

Õed: Ameerika meditsiiniõdede mandaadikeskuse (ANCC) poolt sertifitseeritud õed võivad kasutada ACCME poolt akrediteeritud pakkujate poolt sertifitseeritud tegevusi ANCC poolt sertifikaadi uuendamise nõude täitmiseks. Osalemistunnistuse annab ACCME akrediteeritud pakkuja The France Foundation.

AVALIKUSTAMISPOLIITIKA
Kooskõlas ACCME kommertstoetuse standarditega nõuavad Prantsusmaa sihtasutus (TFF) ja rahvusvaheline tromboosi ja hemostaasi selts (ISTH), et üksikisikud, kellel on võimalus haridustegevuse sisu kontrollida, avalikustaksid kõik asjakohased rahalised suhted, mis on seotud igasuguste ärihuvidega. . TFF ja ISTH lahendavad kõik huvide konfliktid, et tagada kõigi nende haridusprogrammide sõltumatus, objektiivsus, tasakaal ja teaduslik rangus. Lisaks sellele soovivad TFF ja ISTH kontrollida, kas kogu CME / CE tegevuses viidatud, nende kohta esitatud või kasutatud teaduslik uurimistöö vastab üldiselt eksperimentide kavandamise, andmete kogumise ja analüüsi standarditele. TFF ja ISTH on pühendunud pakkuma õppijatele kvaliteetseid CME / CE tegevusi, mis edendavad tervishoiu ja mitte ärihuvi parandamist.

Tegevuspersonali avalikustamine
Ülevaatajatel, toimetajatel, töötajatel, CME-komiteel ega teistel Prantsusmaa fondi liikmetel, kes kontrollivad sisu, pole avaldamiseks olulisi finantssuhteid.

Tromboosi ja hemostaasi rahvusvahelise ühingu retsensentidel, toimetajatel, töötajatel või muudel liikmetel, kes kontrollivad sisu, pole asjakohaseid avaldatavaid rahalisi suhteid.

Teaduskondade avalikustamine - planeerijad

Allpool loetletud õppejõud teatavad, et neil pole asjakohaseid finantssuhteid, mida avalikustada:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Allpool loetletud teaduskonnad teatavad, et neil on avalikustamiseks vajalikud finantssuhted:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, on saanud honorari akadeemilise konsultatsiooni eest ettevõtetelt Bioverativ, CSL Behring ja Octapharma Plasma. Ta on saanud teadusuuringute rahastamist Bayerilt, BioMarinilt, Bioverative'ilt, CSL-Behringilt ja Octapharma Plasmalt.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath on juhtinud ISTH ja WFH juhtpositsioone. Ta on töötanud Alnylami, Bayeri, Biotesti, Biogeni, ISTH, Novo Nordiski, Pfizeri, Sobi, Shire, Roche ja WFH esinejate büroos. Dr Mahlangu on saanud teadusuuringute rahastamist Alnylamilt, Bayerilt, Biotestilt, Biogenilt, ISTH-lt, Novo Nordiskilt, Pfizerilt, Sobil, Shire'ilt, Roche'ilt ja WFH-lt. Ta on saanud auhindu Amgenilt, Bayerilt, Biotestilt, Biogenilt, Baxaltalt, CSL-Behringilt, Catalyst Biosciences, Chugailt, Freeline'ilt, LFB-lt, Novo Nordiskilt, Roche'ilt ja Sparkilt.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, on saanud teadusuuringute rahastust BioMarin GeneR8 programmist, uniQure HOPE-B programmist, Sanofi - ATLAS fitusiran programmist. Ta on saanud honorare Alnylami, ApcinteXi, BioMarini, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordiski, Octapharma Plasma, Pfizeri, Roche, Sanofi, Shire ja Sobi esindajatelt.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, on olnud juhtivatel kohtadel EHC, EMA ja EAHAD juures. Ta on töötanud Bioverativi, CSL-Behringi, Grifolsi, Novo Nordiski, Roche, Sanofi, Sobi, Sparki, Sysmexi ja Takeda esinejate büroos. Dr Peyvandi on Sanofi nõuandekogu liige.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, on saanud honorari akadeemilise konsultatsiooni eest ettevõtetelt BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude ja VarmX. Ta on töötanud juhtivatel kohtadel ülemaailmse vereteraapia, NHF MASACi ja Maailma Hemofiilia Föderatsiooni koosseisus.
  • MD Steven W. Pipe on saanud honorari akadeemilise nõustamise eest CSL-Behringilt, Novo Nordiskilt ja Pfizerilt. Ta on töötanud juhtivatel kohtadel MASAC-National Hemophilia Foundation juures. Dr Pipe on saanud teadusuuringute rahastamist Siemensilt ja Shirelt. Ta on saanud auhindu ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark ja uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, on saanud honorari akadeemilise nõustamise eest Bayerilt, Novo Nordiskilt, Rochelt ja Shire / Takedalt. Ta on töötanud juhtivatel kohtadel ISTH SSC geeniteraapia töörühma juhataja ja Aasia Vaikse ookeani hemofiilia töörühma juhtkomitee esimehena. Dr Srivastava on saanud teadusuuringute rahastamist Alnylamilt, Bayerilt ja Shirelt.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, on olnud juhtivatel kohtadel NHF-i ja ISTH-ga. Ta on saanud teadusuuringute rahastamist Pfizerilt ja Takedalt. Dr VandenDriessche on autasustatud Baxalta / Shire / Takeda, Bayeri, Biotesti ja Pfizeriga.

Teaduskondade avalikustamine - tegevusalade teaduskond
Järgmine õppejõud on teatanud, et neil on avaldamiseks vajalikud finantssuhted:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, on saanud honorari akadeemilise konsultatsiooni eest UniQure'ilt. Ta on saanud teadusuuringute rahastamist Grifolsilt, Pfizerilt ja Takedalt. Dr Key on saanud honorarid Novo Nordiskilt.
  • MD Steven W. Pipe on saanud honorari akadeemilise nõustamise eest CSL-Behringilt, Novo Nordiskilt ja Pfizerilt. Ta on töötanud juhtivatel kohtadel MASAC-National Hemophilia Foundation juures. Dr Pipe on saanud teadusuuringute rahastamist Siemensilt ja Shirelt. Ta on saanud auhindu ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark ja uniQure.

MÄRGISTAMATA KASUTAMISE AVALIKUSTAMINE
TFF ja ISTH nõuavad, et CME õppejõud (kõlarid) avalikustaksid, millal arutavad tooted või protseduurid on märgistamata, märgistamata, eksperimentaalsed ja / või uuritavad ning esitatava teabe piirangud, näiteks andmed, mis on esialgsed või esindavad käimasolevad uuringud, vaheanalüüsid ja / või toetamata arvamused. Selle tegevuse õppejõud võivad arutada teavet farmaatsiaagentide kohta, mis asuvad väljaspool USA toidu- ja ravimiameti heakskiidetud märgistust. See teave on ette nähtud üksnes meditsiinilise hariduse jätkamiseks ega ole ette nähtud nende ravimite otstarbekohase kasutamise edendamiseks. TFF ja ISTH ei soovita kasutada muid vahendeid peale märgistatud näidustuste. Kui teil on küsimusi, pöörduge värskeima retsepti kohta tootja tootja meditsiiniasutuste osakonda.

KAUBANDUSTOETUSE TUNNUSTAMINE
Seda tegevust toetab õppetoetus BioMarinilt, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

LAHTIÜTLEMINE
Prantsusmaa sihtasutus ning rahvusvaheline tromboosi ja hemostaasi selts esitavad seda teavet ainult hariduslikel eesmärkidel. Sisu pakuvad ainult õppejõud, kes on valitud oma ala tunnustatud teadmiste tõttu. Osalejatel on ametialane vastutus selle eest, et tooted oleksid välja kirjutatud ja neid kasutataks nõuetekohaselt, lähtudes nende endi kliinilisest hinnangust ja vastuvõetud hooldusstandarditest. Prantsusmaa Fond, rahvusvaheline tromboosi ja hemostaasi ühing ning kommertstoetajad ei vastuta siin sisalduva teabe eest.

Autoriõiguse teave
Autoriõigus © 2019 Prantsusmaa Fond. Mis tahes materjalide loata kasutamine saidil võib rikkuda autoriõiguse, kaubamärgi ja muid seadusi. Võite saidilt leitavat teavet või tarkvara ("Materjalid") vaadata, kopeerida ja alla laadida järgmiste tingimuste ja eranditega:

  • Materjale tuleb kasutada üksnes isiklikel, mitteärilistel, informatiivsetel ja hariduslikel eesmärkidel. Materjale ei tohi muuta. Neid tuleb levitada vormingus, mille allikas on selgelt määratletud. Autoriõiguse teavet ega muid omandiõigusega seotud teateid ei tohi eemaldada, muuta ega muuta.
  • Materjale ei tohi avaldada, üles laadida, postitada ega edastada (välja arvatud siin sätestatud) ilma Prantsusmaa Fondi eelneva kirjaliku loata.


PRIVAATSUSEESKIRJAD

Prantsusmaa Fond kaitseb osalejate ja hariduspartneritega seotud isikliku ja muu teabe privaatsust. Prantsusmaa sihtasutus ei avalda isikut tuvastavat teavet kolmandatele isikutele ilma isiku nõusolekuta, välja arvatud teave, mis on vajalik ACCME-le aruandluse jaoks.

Prantsusmaa Fond säilitab föderaalseid seadusi järgivad füüsilised, elektroonilised ja protseduurilised kaitsemeetmed, et kaitsta teie käest kogutud teabe kadumise, väärkasutamise või muutmise eest.

Lisateavet Prantsusmaa Fondi privaatsuspoliitika kohta saab aadressil www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKT
Kui teil on selle CME tegevuse kohta küsimusi, pöörduge Prantsusmaa fondi poole telefonil 860-434-1650 või See e-posti aadress on kaitstud spämmirobotide vastu. Javascript peab olema, et vaadata seda..

Steven Pipe, MD

Steven Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

Steven Pipe, MD, on professor ja Laurence A. Boxeri pediaatria teadusprofessor ja Mathigani ülikooli Ann Arboris (USA, Michigan, USA) patoloogiaprofessor. Ta on laste hemofiilia ja hüübimishäirete programmi meditsiinidirektor ning spetsiaalse hüübimislabori meditsiinidirektor. Tema kliiniliste huvide hulka kuuluvad verejooks, tromboosihäired ja kaasasündinud veresoonte anomaaliad. Dr Pipe juhib ka alusuuringute laboratooriumi, mis uurib VIII hüübimisfaktorit ja hemofiilia A molekulaarseid mehhanisme. Ta on aktiivselt osalenud hemofiilia uute ravimite, sealhulgas geeniteraapia kliinilistes uuringutes. Ta oli 2015. aastal riikliku hemofiiliafondi teadusuuringute juhtimise auhinna saaja. Dr Pipe on töötanud hemostaasi ja tromboosi uurimise seltsi direktorite nõukogus, Ameerika tromboosi ja hemostaasi võrgustiku direktorite nõukogu esimehena ning praegu riikliku hemofiiliafondi meditsiinilise ja teadusliku nõuandekomitee esimehena.

Nigel Key, MB, ChB. FRCP,

Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Põhja-Carolina ülikooli meditsiinikool
Chapel Hill, Põhja-Carolina, USA

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, on täiskasvanute hematoloog, kes on spetsialiseerunud mitte pahaloomulistele hematoloogilistele häiretele, eriti neile, mis mõjutavad vere hüübimist. Dr Key on Harold R. Roberts austatud professor, hematoloogia / onkoloogia osakonna hematoloogia osakonna juhataja ja ÜRO hemofiilia- ja tromboosikeskuse direktor. St Andrewsi ülikooli ja Manchesteri ülikooli meditsiinikooli (mõlemad Ühendkuningriigis) lõpetanud dr Key õppis varakult sisehaiguste erialal vannis ja hematoloogias Oxfordis, Suurbritannias. Pärast 15 aastat Minnesota ülikooli hematoloogia / onkoloogia teaduskonnas värvati dr Key 2005. aastal UNC-sse. Tema kliiniliste huvide hulka kuulub veritsushäirete diagnoosimine ja ravi, sealhulgas hemofiilia ja von Willebrandi tõbi, aga ka arteriaalsed ja venoossed trombemboolsed häired. . Dr Key on kirjutanud üle 100 eelretsenseeritud artikli, umbes 20 raamatupeatükki ja on populaarse õpiku, mis käsitleb verejooksu ja hüübimist, kaastoimetaja.