Tähtsündmused ASGCT 25. aastakoosolekult

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Steven W. Pipe, MD

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel

Chun-Yu Chen, PhD

VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel

VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele

Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele

Antonia Follenzi, MD, PhD

WFH 2022. aasta maailmakongressi esiletõstmised

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Barbara Konkle, MD

Saadaval CME krediidi jaoks!

Teema: Geeniteraapia hemofiilias
Akrediteerimise tüüp: AMA PRA 1. kategooria krediidid™
Kinodes alates: Juuni 6, 2022
Aegumiskuupäev: Juuni 5, 2023
Eeldatav aeg tegevuse lõpetamiseks: 15 minuti

NÕUDA KREDIIDI

Tähtsündmused EAHADi 15. aastakongressilt

Annuse valik ja uuringu ülesehitus B-LIEVE'i jaoks, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta B-hemofiiliaga patsientidel

B-LIEVE, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta hemofiilia B-ga patsientidele mõeldud uuringute kavandamine

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

3. pöördelise faasi HOPE-B geeniteraapia katse lõplik analüüs: etranakogeen-desaparvoveci stabiilne püsiseisundi efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel

Lõplik analüüs 3. pöördelise faasi HOPE-B geeniteraapia katsest

Wolfgang Miesbach, MD

Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused

Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused

Steven W. Pipe, MD

Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

NHF-i 16. hemofiilia uudsete tehnoloogiate ja geenisiirde seminari esiletõstmised

AAV-i integreerimise kokkuvõte ja tagajärjed

AAV-i integratsiooni kokkuvõte ja tagajärjed

Frederic D. Bushman, PhD

Transgeenide tolerantsuse murdmine immunosupressiooni kaudu

Transgeenide tolerantsuse murdmine immunosupressiooni kaudu

Valder R. Arruda, MD, PhD

Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Antonia Follenzi, MD, PhD

Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Steven W. Pipe, MD

Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Steven W. Pipe, MD

Fidanakogeeni Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud hemofiilia B-ga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Fidanakogeeni Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud hemofiilia B-ga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised

Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil

Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil

Daniela Cesana, PhD

Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.

Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks

Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks

Alessio Cantore, PhD

Hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute praegune värskendus

Hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute praegune värskendus

Wolfgang Miesbach, MD

Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

NÕUDA KREDIIDI

Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused

Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia

Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia

Steven W. Pipe, MD

52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta

52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta

Steven W. Pipe, MD

Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis

Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis

David Lillicrap, MD, FRCPC

Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust

Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?

Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?

Steven W. Pipe, MD

Tähtsündmused EAHAD 2021 virtuaalkongressilt

NÕUDA KREDIIDI

Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust

Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust

Steven W. Pipe, MD

Adeno-ga seotud viiruse vektoripüsivuse iseloomustamine pärast pikaajalist jälgimist koera hemofiilia

Adeno-ga seotud viiruse vektoripüsivuse iseloomustamine pärast pikaajalist jälgimist koera hemofiilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)

Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH konverentsi briifingud

TASUTA CME KREDIIT

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

Steven W. Pipe, MD

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest

Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Steven W. Pipe, MD

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Barbara A. Konkle, MD

ISTH konverentsi briifingud

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

Lindsey A. George, MD

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

WFH konverentsi briifingud

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Steven W. Pipe, MD

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konverentsi briifingud

TASUTA CME KREDIIT

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven W. Pipe, MD

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Glenn F. Pierce, MD, PhD

B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Orlando konverentsiülekanne

Orlando konverentsisaade, mis sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.

TASUTA CME KREDIIT

Konverentsiülekanne - otseülekanne Orlando 2019-st

Hemofiilia B geeniteraapia kliiniliste uuringute värsked värskendused

Hemofiilia geeniteraapia uuringute pikaajalised ohutuse ja efektiivsuse andmed pakuvad optimismi

AAV-i vahendatud FVIII geeniülekande ja vektoriga integreerimise sündmuste pikaajaline ekspressioon hemofiilias

Uudsed lähenemised hemofiilia geeniteraapiale prekliinilises arengus

AAV-i olemasolevad antikehad ja hemofiilia geeniteraapia tagajärjed

Hemofiilia geeniteraapia tulevik

Ettevalmistused hemofiilia geeniteraapia kinnitamiseks

Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks

Esitatud: David Lillicrap, MD ja Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. – 14. September 2019 • Washington, DC

pilt

Konverentsiülekanne ISTH 2019 Melbourne'is

Konverentsiülekanne ISTH 2019 Melbourne'is, sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.

TASUTA CME KREDIIT

Konverentsiülekanne - ISTH 2019 Melbournes

ALTA uuring: geeniteraapia SB-525 täiskasvanutega, kellel on hemofiilia A

Preeksisteeruvate AAV-antikehade levimus ja mõju geeniteraapiale hemofiilia korral

B-hemofiiliahaigete geeniteraapia AMT-060 ja AMT-061 uuringute tulemused

Alfa-faasi 1/2 faasi esialgsed tulemused: SB-525 geeniteraapia A-hemofiiliaga täiskasvanutel

Hemofiilia B patsientide üheaastane jälgimine pärast SPK-9001 geeniülekannet

AMT-061 geeniülekanne täiskasvanutel, kellel on hemofiilia B: 2.b faasi uuringu varased tulemused

Hemofiilia geeniteraapia hetkeseis

FLT180a: järgmise põlvkonna AAV-vektor hemofiilia B jaoks

FIX-i stabiilne väljendus: AM-060 geeniteraapia uuringu värskendatud tulemused B-hemofiiliaga patsientidel

Lentiviirusvektoril põhinev VIII faktori ja IX faktori geeniteraapia ahvilistel

Valoctocogene Roxaparvovec AAV geeniteraapia hemofiilia A patsientidele: uued tulemused

Vaadates edasi hemofiilia geeniteraapias

Isik tänaval - ISTH 2019 Melbourne'is

Jälgige Austraalias Melbourne'is toimuva ISTH 2019 kongressi osalejatena arutage oma reaktsioone hemofiilia geeniteraapia sessioonile.

Tooteteater - ISTH 2019 Melbourne

Vaadake, kuidas MD, PhD ja Flora Peyvandi ning K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH teatavad geeniteraapia käivitamisest hemofiilias: ISTH hariduse algatus

Algseisu uuringu plakat

Plakat

Plakat esitleti ISTH 2019 kongressil
Pühapäev, 7. juuli • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Austraalia

2019. aasta alguses korraldas ISTH ülemaailmse hemofiilia kogukonna tunnustatud ekspertide rühma, et töötada välja uuring hemofiilia geeniteraapia spetsiifiliste rahuldamata hariduslike vajaduste väljaselgitamiseks. Küsitlust levitati veebis rahvusvahelisele publikule. Tulemused näitasid, et paljud vajavad rohkem koolitust geeniteraapia põhialuste kohta ja paremat arusaamist geeniteraapiast kui hemofiilia A ja B raviviisist.

Hariduse tegevuskava

ISTH hariduslik tegevuskava - suunav haridus tulevikuks
Nendele kriitilistele küsimustele vastamiseks ettevalmistamine

pilt

Ma nõustun Tingimused ja Privaatsuspoliitika

MEIST

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL