ISTH konverentsi briifingud

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

Lindsey A. George, MD

Vaadake
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

Vaadake
Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vaadake
AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

Vaadake

WFH konverentsi briifingud

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Vaadake

ASGCT konverentsi briifingud

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Glen F. Pierce, MD, PhD

Vaadake
B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Vaadake
AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

Glen F. Pierce, MD, PhD

Vaadake

Orlando konverentsiülekanne

Orlando konverentsisaade, mis sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.

TASUTA CME KREDIIT

Konverentsiülekanne - otseülekanne Orlando 2019-st

Hemofiilia B geeniteraapia kliiniliste uuringute värsked värskendused
Hemofiilia geeniteraapia uuringute pikaajalised ohutuse ja efektiivsuse andmed pakuvad optimismi
AAV-i vahendatud FVIII geeniülekande ja vektoriga integreerimise sündmuste pikaajaline ekspressioon hemofiilias
Uudsed lähenemised hemofiilia geeniteraapiale prekliinilises arengus
AAV-i olemasolevad antikehad ja hemofiilia geeniteraapia tagajärjed
Hemofiilia geeniteraapia tulevik
Ettevalmistused hemofiilia geeniteraapia kinnitamiseks