Tähtsündmused ASGCT 25. aastakoosolekult

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Steven W. Pipe, MD
Vaadake
CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel

Chun-Yu Chen, PhD
Vaadake
VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel

VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel

Carol H. Miao, MD
Vaadake
Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele

Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele

Antonia Follenzi, MD, PhD
Vaadake

WFH 2022. aasta maailmakongressi esiletõstmised

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Barbara Konkle, MD
Vaadake

Saadaval CME krediidi jaoks!

Teema: Geeniteraapia hemofiilias
Akrediteerimise tüüp: AMA PRA 1. kategooria krediidid
Kinodes alates: Juuni 6, 2022
Aegumiskuupäev: Juuni 5, 2023
Eeldatav aeg tegevuse lõpetamiseks: 15 minuti

Tähtsündmused EAHADi 15. aastakongressilt

Annuse valik ja uuringu ülesehitus B-LIEVE'i jaoks, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta B-hemofiiliaga patsientidel

B-LIEVE, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta hemofiilia B-ga patsientidele mõeldud uuringute kavandamine

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vaadake
3. pöördelise faasi HOPE-B geeniteraapia katse lõplik analüüs: etranakogeen-desaparvoveci stabiilne püsiseisundi efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel

Lõplik analüüs 3. pöördelise faasi HOPE-B geeniteraapia katsest

Wolfgang Miesbach, MD
Vaadake
Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused

Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Vaadake

NHF-i 16. hemofiilia uudsete tehnoloogiate ja geenisiirde seminari esiletõstmised

AAV-i integreerimise kokkuvõte ja tagajärjed

AAV-i integratsiooni kokkuvõte ja tagajärjed

Frederic D. Bushman, PhD
Vaadake
Transgeenide tolerantsuse murdmine immunosupressiooni kaudu

Transgeenide tolerantsuse murdmine immunosupressiooni kaudu

Valder R. Arruda, MD, PhD

Vaadake
Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Antonia Follenzi, MD, PhD

Vaadake

Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Steven W. Pipe, MD
Vaadake
Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Steven W. Pipe, MD
Vaadake
Fidanakogeeni Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud hemofiilia B-ga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Fidanakogeeni Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud hemofiilia B-ga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Vaadake
IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vaadake

ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised

Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil

Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil

Daniela Cesana, PhD
Vaadake
Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.

Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Vaadake
Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks

Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks

Alessio Cantore, PhD

Vaadake
Hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute praegune värskendus

Hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute praegune värskendus

Wolfgang Miesbach, MD

Vaadake

Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused

Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Vaadake
Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia

Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta

52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis

Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis

David Lillicrap, MD, FRCPC

Vaadake
Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust

Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Vaadake
Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?

Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?

Steven W. Pipe, MD

Vaadake

Tähtsündmused EAHAD 2021 virtuaalkongressilt

Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust

Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Adeno-ga seotud viiruse vektoripüsivuse iseloomustamine pärast pikaajalist jälgimist koera hemofiilia

Adeno-ga seotud viiruse vektoripüsivuse iseloomustamine pärast pikaajalist jälgimist koera hemofiilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Vaadake
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Vaadake
AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Vaadake
Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)

Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vaadake

ASH konverentsi briifingud

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri föderatsioon

Barbara A. Konkle, MD

Vaadake
AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Vaadake
Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest

Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Barbara A. Konkle, MD

Vaadake

ISTH konverentsi briifingud

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

Lindsey A. George, MD

Vaadake
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

Vaadake
Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vaadake
AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

Vaadake

WFH konverentsi briifingud

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Vaadake

ASGCT konverentsi briifingud

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven W. Pipe, MD

Vaadake
Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vaadake
B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Vaadake
AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Vaadake

Orlando konverentsiülekanne

Orlando konverentsisaade, mis sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.

TASUTA CME KREDIIT

Konverentsiülekanne - otseülekanne Orlando 2019-st

Hemofiilia B geeniteraapia kliiniliste uuringute värsked värskendused
Hemofiilia geeniteraapia uuringute pikaajalised ohutuse ja efektiivsuse andmed pakuvad optimismi
AAV-i vahendatud FVIII geeniülekande ja vektoriga integreerimise sündmuste pikaajaline ekspressioon hemofiilias
Uudsed lähenemised hemofiilia geeniteraapiale prekliinilises arengus
AAV-i olemasolevad antikehad ja hemofiilia geeniteraapia tagajärjed
Hemofiilia geeniteraapia tulevik
Ettevalmistused hemofiilia geeniteraapia kinnitamiseks

Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks

Esitatud: David Lillicrap, MD ja Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. – 14. September 2019 • Washington, DC

pilt

Konverentsiülekanne ISTH 2019 Melbourne'is

Konverentsiülekanne ISTH 2019 Melbourne'is, sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.

TASUTA CME KREDIIT

Konverentsiülekanne - ISTH 2019 Melbournes

ALTA uuring: geeniteraapia SB-525 täiskasvanutega, kellel on hemofiilia A
Preeksisteeruvate AAV-antikehade levimus ja mõju geeniteraapiale hemofiilia korral
B-hemofiiliahaigete geeniteraapia AMT-060 ja AMT-061 uuringute tulemused
Alfa-faasi 1/2 faasi esialgsed tulemused: SB-525 geeniteraapia A-hemofiiliaga täiskasvanutel
Hemofiilia B patsientide üheaastane jälgimine pärast SPK-9001 geeniülekannet
AMT-061 geeniülekanne täiskasvanutel, kellel on hemofiilia B: 2.b faasi uuringu varased tulemused
Hemofiilia geeniteraapia hetkeseis
FLT180a: järgmise põlvkonna AAV-vektor hemofiilia B jaoks
FIX-i stabiilne väljendus: AM-060 geeniteraapia uuringu värskendatud tulemused B-hemofiiliaga patsientidel
Lentiviirusvektoril põhinev VIII faktori ja IX faktori geeniteraapia ahvilistel
Valoctocogene Roxaparvovec AAV geeniteraapia hemofiilia A patsientidele: uued tulemused
Vaadates edasi hemofiilia geeniteraapias

Isik tänaval - ISTH 2019 Melbourne'is

Jälgige Austraalias Melbourne'is toimuva ISTH 2019 kongressi osalejatena arutage oma reaktsioone hemofiilia geeniteraapia sessioonile.

Tooteteater - ISTH 2019 Melbourne

Vaadake, kuidas MD, PhD ja Flora Peyvandi ning K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH teatavad geeniteraapia käivitamisest hemofiilias: ISTH hariduse algatus

Algseisu uuringu plakat

Plakat

Plakat esitleti ISTH 2019 kongressil
Pühapäev, 7. juuli • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster #: PB1724
Melbourne, Austraalia

2019. aasta alguses korraldas ISTH ülemaailmse hemofiilia kogukonna tunnustatud ekspertide rühma, et töötada välja uuring hemofiilia geeniteraapia spetsiifiliste rahuldamata hariduslike vajaduste väljaselgitamiseks. Küsitlust levitati veebis rahvusvahelisele publikule. Tulemused näitasid, et paljud vajavad rohkem koolitust geeniteraapia põhialuste kohta ja paremat arusaamist geeniteraapiast kui hemofiilia A ja B raviviisist.

 

Vaata plakatit

Hariduse tegevuskava

ISTH hariduslik tegevuskava - suunav haridus tulevikuks
Nendele kriitilistele küsimustele vastamiseks ettevalmistamine


pilt
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL