Tähtsündmused ASGCT 25. aastakoosolekult
Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs
CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel
VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel
Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele
WFH 2022. aasta maailmakongressi esiletõstmised
Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks
Saadaval CME krediidi jaoks!
Teema: Geeniteraapia hemofiilias
Akrediteerimise tüüp: AMA PRA 1. kategooria krediidid™
Kinodes alates: Juuni 6, 2022
Aegumiskuupäev: Juuni 5, 2023
Eeldatav aeg tegevuse lõpetamiseks: 15 minuti
Tähtsündmused EAHADi 15. aastakongressilt
B-LIEVE, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta hemofiilia B-ga patsientidele mõeldud uuringute kavandamine
Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused
Steven W. Pipe, MD
Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
NHF-i 16. hemofiilia uudsete tehnoloogiate ja geenisiirde seminari esiletõstmised
Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult
Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs
Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil
Fidanakogeeni Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud hemofiilia B-ga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil
Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia
Steven W. Pipe, MD
52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta
Steven W. Pipe, MD
Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis
David Lillicrap, MD, FRCPC
Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust
Steven W. Pipe, MD
Adeno-ga seotud viiruse vektoripüsivuse iseloomustamine pärast pikaajalist jälgimist koera hemofiilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
Steven W. Pipe, MD
Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll
Barbara A. Konkle, MD
ISTH konverentsi briifingud
SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral
Lindsey A. George, MD
Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis
Paul Batty, MBBS, PhD
Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH konverentsi briifingud
Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks
Steven W. Pipe, MD
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konverentsi briifingud
AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused
Steven W. Pipe, MD
Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud
Glenn F. Pierce, MD, PhD
B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Orlando konverentsiülekanne
Orlando konverentsisaade, mis sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.
Konverentsiülekanne - otseülekanne Orlando 2019-st






