ASH konverentsi briifingud
AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
Steven W. Pipe, MD
Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll
Barbara A. Konkle, MD
ISTH konverentsi briifingud
SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral
Lindsey A. George, MD
Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis
Paul Batty, MBBS, PhD
Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH konverentsi briifingud
Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks
Steven W. Pipe, MD
Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konverentsi briifingud
AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused
Steven W. Pipe, MD
Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud
Glen F. Pierce, MD, PhD
B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed
Glen F. Pierce, MD, PhD
Orlando konverentsiülekanne
Orlando konverentsisaade, mis sisaldab ekspertide intervjuusid geeniteraapia viimaste edusammude kohta.
Konverentsiülekanne - otseülekanne Orlando 2019-st






