Estonian Estonian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

haridus

Värskendused kolme käimasoleva kliinilise uuringu kohta raske B-hemofiiliaga täiskasvanutega

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Vektori kiire eemaldamine pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet SPK-8011 I/II faasi uuringus hemofiilia A-ga inimestel

Konverentsi katvus

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Hemofiilia geeniteraapia – valmisolek kliiniliseks hoolduseks: veebiseminaride sari

Interaktiivsed veebiseminarid

Transgeeni poolt toodetud FVIII ja veritsussageduse vaheline seos 2 aastat pärast geeniülekannet Valoctocogene Roxaparvoveciga: tulemused põlvkonnast 8-1

Konverentsi katvus

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

AAV-st tuletatud VIII faktori analüüsi lahknevuse taga oleva mehhanismi selgitamine

Konverentsi katvus

 Anna Sternberg, PhD

B-LIEVE, FLT1a AAV geeniteraapia 2./180. faasi annus-kinnitusuuringu tulemused hemofiilia B-ga patsientidel

Konverentsi katvus

Guy Young, MD

Tervisega seotud elukvaliteedi paranemine raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel pärast etranakogeeni desaparvoveci geeniteraapiat

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-de kohaletoimetamine FVIII geeni väikese deletsiooni parandamiseks hemofiilia A hiirtel

Konverentsi katvus

Chun-Yu Chen, PhD

Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele

Konverentsi katvus

Antonia Follenzi, MD, PhD

VIII faktori variant koos N-glükosüülimissaidi elimineerimisega 2118 juures vähendas FVIII-vastast immuunvastust geeniteraapiaga ravitud hemofiilia A hiirtel

Konverentsi katvus

Carol H. Miao, MD

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Konverentsi katvus

Barbara A. Konkle, MD

Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

Konverentsi katvus

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Annuse valik ja uuringu ülesehitus B-LIEVE'i jaoks, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta B-hemofiiliaga patsientidel

Konverentsi katvus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

3. pöördelise faasi HOPE-B geeniteraapia katse lõplik analüüs: etranakogeen-desaparvoveci stabiilne püsiseisundi efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel

Konverentsi katvus

Wolfgang Miesbach, MD

Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 kaheaastase analüüsi tulemused

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Transgeenide tolerantsuse murdmine immunosupressiooni kaudu

Konverentsi katvus

Valder R. Arruda, MD, PhD

AAV-i integratsiooni kokkuvõte ja tagajärjed

Konverentsi katvus

Frederic D. Bushman, PhD

Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Konverentsi katvus

Valder R. Arruda, MD, PhD

Fidanakogeeniga Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud B-hemofiiliaga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Konverentsi katvus

Steven W. Pipe, MD

IX faktori ekspressioon normaalses vahemikus hoiab ära spontaansed verejooksud, mis vajavad ravi pärast FLT180a geeniteraapiat raske hemofiilia B-ga patsientidel: programmi B-Amaze pikaajaline järeluuring

Konverentsi katvus

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Geeniteraapia kui globaalne lahendus

Saated

Esitajad Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD ja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Alaliigid

Interaktiivsed veebiseminarid

Kuu intervjuude ekspert

Tagasi üles
pilt

Please enable the javascript to submit this form

MEIST

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL