Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks

Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks

Esitatud: David Lillicrap, MD ja Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. – 14. September 2019 • Washington, DC

pilt


sissejuhatus
Esitanud dr Lillicrap

Väljakutseid, mis on seotud AAV-iga kui terapeutiliste transgeenide edastamise vahendiga
Esitanud dr Pierce

FDA juhend hemofiilia geeniteraapia kliiniliseks arendamiseks
Esitanud dr Pierce

IX faktori geeniteraapia kliiniliste uuringute värskendus
Esitanud dr Lillicrap


Hemofiilia geenitoimetamine ja rakupõhine teraapia
Esitanud dr Pierce



Optimismiga edasi vaadates
Esitanud dr Pierce

VIII faktori geeniteraapia kliiniliste uuringute värskendus
Esitanud dr Lillicrap


Hemofiilia järgmise põlvkonna geeniteraapiad
Esitanud dr Lillicrap

Vastus AAV-i vektorülekandele
Esitanud dr Lillicrap


Geeniteraapia laiendamine hemofiiliaga lastele
Esitanud dr Lillicrap