haridus

WFH geeniteraapia register

Saated

Esitanud Barbara A. Konkle, MD ja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Tulevikku astumine: hemofiilia geeniteraapia kliiniliste uuringute värskendused

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid

Esitanud dr Flora Peyvandi, PhD, PhD Glenn Pierce ja MD Steven W. Pipe

Patsiendi tugi, patsiendi nõustamine ja jälgimine

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud MD Lindsey A. George

FVIII geeniteraapia

Interaktiivsed veebiseminarid

Presented by K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Kliinilistest uuringutest õppimine ja kliiniliseks praktikaks valmistumine

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid

Esitanud MD Steven W. Pipe ja MD Guy Young

HTC valmisolek: globaalne perspektiiv

Saated

Esitanud MD Steven W. Pipe ja RN Debra Pollard

HTC valmisolek: multidistsiplinaarne perspektiiv

Saated

Esitanud MD Steven W. Pipe ja RN Debra Pollard

AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

Konverentsi katvus

Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Konverentsi katvus

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

Konverentsi katvus

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Konverentsi katvus

Kliiniliste uuringute tõhususe ajakohastatud teave

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud MD Guy Young

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Konverentsi katvus

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

Konverentsi katvus

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Konverentsi katvus

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Konverentsi katvus

B-hemofiilia geeniteraapia kliinilise kandidaadi AAV3 arendamine

Konverentsi katvus

Hemofiilia A geeniteraapiale suurema potentsi võimaldavate VIII hüübimisfaktori transgeenide arendamine esivanemate järjestuse rekonstrueerimise teel

Konverentsi katvus

AAV-i integratsioonianalüüs pärast pikaajalist jälgimist hemofiilia koertel paljastab AAV-vahendatud geeniparanduse geneetilised tagajärjed

Konverentsi katvus

Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektorgeeni teraapia: rakendus hemofiilia korral

Interaktiivsed veebiseminarid

Esitanud MD Barbara A. Konkle

Mida peavad hemofiiliaravi keskused arvestama geeniteraapia eeldatava kättesaadavuse ettevalmistamisel?

Saated

Esinevad Steven W. Pipe, MD ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Vektori annuste tõlgendamine hemofiilia geeniteraapia kliinilistes uuringutes

Saated

Esinevad Steven W. Pipe, MD ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Hemofiilia geeniteraapia inhibiitoritega patsientidel

Saated

Esinevad Steven W. Pipe, MD ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Hemofiilia geeniteraapia toodete laboratoorne mõõtmine / faktorite aktiivsus

Saated

Esinevad Steven W. Pipe, MD ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Alaliigid

Interaktiivsed veebiseminarid

2020. aasta virtuaalsed õppeseansid