Estonian Estonian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konverentsi briifingud

Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) geeniteraapia raskekujulise hemofiiliaga täiskasvanute Alta uuringu ajakohastatud järelkontroll

Barbara A. Konkle, MD

Pikaajalised vektori genoomi tulemused ja AAV FVIII geeniülekande immunogeensus hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD

AAV-i vektorite sisestamise sagedus, asukoht ja olemus pärast FVIII transgeeni pikaajalist jälgimist hemofiilia A-mudelis

Paul Batty, MBBS, PhD 

Hiljutised edusammud AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) väljatöötamisel raske või mõõdukalt raskekujulise B-hemofiiliaga inimeste jaoks

Steven W. Pipe, MD

Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral

Esitanud MD Lindsey A. George

AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused

Steven W. Pipe, MD

Tagasi üles
pilt

Please enable the javascript to submit this form

MEIST

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL