Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Doktor Robert Gut11ja Steven W. Pipe, MD12
1Meditsiini osakond, hematoloogia / onkoloogia osakond, UC San Diego tervis, San Diego, CA
2California ülikool Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia
4Põhja-Carolina ülikool Chapel Hillis, Chapel Hill, NC
5Põhja-Carolina ülikooli hematoloogia osakond Chapel Hillis, Chapel Hill, NC
6Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
7Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
8Hemofiilia keskus, Frankfurdi ülikoolihaigla, Frankfurt, Saksamaa
9Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
10Phoenixi lastehaigla, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Michigani ülikool, Ann Arbor, MI