Tipphetked ASH 62. aastakoosolekult ja näituselt
Esimesed andmed 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust: Etranacogene Dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, keda raviti raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga, hoolimata eelnevalt olemasolevast kapslivastast neutraliseerimisest Antikehad
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Doktor Karina Meijer15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, MD Michael Wang32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, magistrikraad36, Naghmana Bajma, MD37, Doktor Robert Gut36 ja Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI
2Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
3Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdami ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia
6Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland
7Vrije Universiteiti meditsiinikeskus, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holland
9Van Creveldkliniek, Utrechti ülikooli meditsiinikeskus, Utrecht, Holland
10Leuveni ülikooli haiglate vaskulaarse meditsiini ja hemostaasi osakond ning hemofiiliakeskus, Belgia
11Amsterdami ülikooli meditsiinikeskused, Amsterdami ülikool, Amsterdam, Holland
12Riiklik hüübimiskeskus, St Jamesi haigla, Dublin, Iirimaa
13Londoni kuninglik hemofiiliakeskus, Barts ja Londoni meditsiini- ja hambaravikool, London, Suurbritannia
14Rigshospitalet, Kopenhaagen, Taani
15Groningeni ülikooli meditsiinikeskus, Groningen, Holland
16California ülikool San Diego, La Jolla, CA
17Lõuna-California ülikooli Kecki meditsiinikool, Los Angelese lastehaigla, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüssel, Belgia
19Lundi ülikooli translatiivse meditsiini kliinilise koagulatsiooni osakond, Malmö, Rootsi
20Skane'i ülikoolihaigla, Malmö, Rootsi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliin, Saksamaa
22Utah 'ülikool, Talt Salt Lake City
23Lõuna-Florida ülikool, Tampa, FL
24Arkansase meditsiiniteaduste ülikool, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Suurbritannia
26Cambridge'i ülikool - Addenbrooke'i haigla, Cambridge, Suurbritannia
27Texase ülikooli terviseteaduste keskus Houstonis, Houston, TX
28Phoenixi lastehaigla, Phoenix, AZ
29Bloodworks Loode, Seattle, WA
30New Yorgi Lääne-New Yorgi hemofiiliakeskus
31Los Angelese ortopeediline haigla, ortopeedilise hemofiilia ravikeskus, Los Angeles, CA
32Anschutzi meditsiinilinnak, Colorado ülikool, meditsiinikool, hemofiilia- ja tromboosikeskus, Aurora, CO
33Vanderbilti ülikooli meditsiinikeskus, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Doktor Karina Meijer15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, MD Michael Wang32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, magistrikraad36, Naghmana Bajma, MD37, Doktor Robert Gut36 ja Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI
2Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
3Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdami ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia
6Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland
7Vrije Universiteiti meditsiinikeskus, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holland
9Van Creveldkliniek, Utrechti ülikooli meditsiinikeskus, Utrecht, Holland
10Leuveni ülikooli haiglate vaskulaarse meditsiini ja hemostaasi osakond ning hemofiiliakeskus, Belgia
11Amsterdami ülikooli meditsiinikeskused, Amsterdami ülikool, Amsterdam, Holland
12Riiklik hüübimiskeskus, St Jamesi haigla, Dublin, Iirimaa
13Londoni kuninglik hemofiiliakeskus, Barts ja Londoni meditsiini- ja hambaravikool, London, Suurbritannia
14Rigshospitalet, Kopenhaagen, Taani
15Groningeni ülikooli meditsiinikeskus, Groningen, Holland
16California ülikool San Diego, La Jolla, CA
17Lõuna-California ülikooli Kecki meditsiinikool, Los Angelese lastehaigla, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüssel, Belgia
19Lundi ülikooli translatiivse meditsiini kliinilise koagulatsiooni osakond, Malmö, Rootsi
20Skane'i ülikoolihaigla, Malmö, Rootsi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berliin, Saksamaa
22Utah 'ülikool, Talt Salt Lake City
23Lõuna-Florida ülikool, Tampa, FL
24Arkansase meditsiiniteaduste ülikool, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Suurbritannia
26Cambridge'i ülikool - Addenbrooke'i haigla, Cambridge, Suurbritannia
27Texase ülikooli terviseteaduste keskus Houstonis, Houston, TX
28Phoenixi lastehaigla, Phoenix, AZ
29Bloodworks Loode, Seattle, WA
30New Yorgi Lääne-New Yorgi hemofiiliakeskus
31Los Angelese ortopeediline haigla, ortopeedilise hemofiilia ravikeskus, Los Angeles, CA
32Anschutzi meditsiinilinnak, Colorado ülikool, meditsiinikool, hemofiilia- ja tromboosikeskus, Aurora, CO
33Vanderbilti ülikooli meditsiinikeskus, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa