Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS võti4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW toru8, HOPE-B uurijad

1Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

2Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa

3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, Ameerika Ühendriigid

Põhja -Carolina ülikool, Chapel Hill, Ameerika Ühendriigid

5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia

6uniQure BV, Amsterdam, Holland

7uniQure Inc, Lexington, Ameerika Ühendriigid

8Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

FIX aktiivsus AAV5 neutraliseerivate antikehadega ja ilma

HOPE-B uuringus oli 23-l 54-st esialgsest osalejast algtasemel tuvastatav neutraliseeriva AAV5 antikeha (Nabs) tiiter ning tulemusi oli võimalik hinnata NAb-de ja FIX-i aktiivsuse vahelise korrelatsiooni jaoks. Vertikaaltelg on nende täheldatud 6 -kuuline FIX -aktiivsus, kes said täisannuse vektorit. Tuvastamatute NAb -ga patsiendid joonistati horisontaalteljele (testi künnis) kell 7. Horisontaaltelg näitab teiste osalejate tiitreid vahemikus 7–700. Oli üks mittevastav osaleja, kelle tiiter oli> 3200, mis ei kuulu komplekti. Nagu on näidatud graafikul, oli FIX-i aktiivsus sarnaste osalejatega, kellel oli olemasolev NAb ja ilma selleta, sarnane AAV5-ga kuni tiitrini 678.

HOPE-B uuringu kahjulikud sündmused
See HOPE-B uuringu tabel näitab kõrvaltoimeid pärast transgeeni infusiooni patsientidel, kellel oli (n = 23) ja ilma (n = 31) algtasemel tuvastatavaid AAV5 neutraliseerivaid antikehi (NAb). Nagu FIX -i taseme puhul, ei olnud AAV5 NAb -ga ja ilma selleta patsientide puhul ilmne erinevus.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL