Annuse valik ja uuringu ülesehitus B-LIEVE'i jaoks, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta B-hemofiiliaga patsientidel
Tähtsündmused EAHADi 15. aastakongressilt

B-LIEVE, 1./2. faasi annuse kinnitamise kliiniline uuring FLT180A geeniteraapia kohta hemofiilia B-ga patsientidele mõeldud uuringute kavandamine

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A. Long4

1Los Angelese lastehaigla, Lõuna-California ülikooli Kecki meditsiinikool, Los Angeles, California, Ameerika Ühendriigid;2 Katharine Dormandy hemofiilia- ja tromboosikeskus, Royal Free Hospital;3 University College London, Ühendkuningriik;4 Freeline, Stevenage, Suurbritannia

Peamised andmepunktid

B-AMAZE annuse reaktsioon

Uuring B-LIEVE on kaubanduslikult toodetud FLT1a 2. faasi uuring, mis on kavandatud 180. faasi uuringu sihtdoosi kinnitamiseks. B-LIEVE algannus põhines B-AMAZE uuringu tulemustel, mis näitasid, et FIX-i tasemed 3. päeval pärast infusiooni ennustasid suurel määral FIX-i taset 21. päeval (182. nädal). Emax annuse-vastuse mudel näitas, et annus oli 7.7 x 1011 vg/kg peaks andma 67. päeval keskmiseks FIX-tasemeks 21% normaalsest, mis vastab 115. päeva keskmisele FIX-tasemele 182% normaalsest.

B-LIEVE'i uuringu kavandamise annustamisplaan

B-LIEVE'i adaptiivne uuringukava sisaldab FLT180a algannust 7.7 x 1011 vg/kg 3 osalejal. Algannust kohandatakse järgnevates kolmest osalejast koosnevates kohortides, millest igaüks põhineb eelmise kohorti 3. päeva FIX tasemetel. Kuni 21 osalejat (9 kohordi) registreeritakse 3-nädalase jälgimisperioodiga, et kinnitada annus 52. faasi uuringu jaoks.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL