AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
Tähtsündmused EAHADi 14. aastakongressilt

AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Doktor Karina Meijer2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11ja Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

2Groningeni ülikooli meditsiinikeskus, Groningen, Holland

3Amsterdami ülikooli meditsiinikeskus, Amsterdam, Holland

4Rigshospitalet, Kopenhaagen, Taani

5Vivantes Klinikum, Berliin, Saksamaa

6Van Creveldkliniek, Utrechti ülikooli meditsiinikeskus, Utrechti ülikool, Utrecht, Holland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Itaalia

8Frankfurdi instituut, Saksa Punase Risti veretalitus Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksamaa

9Frankfurdi instituut, Saksa Punase Risti veretalitus Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Saksamaa

10Washingtoni ülikool, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa

Peamised andmepunktid

FIX-i tegevus kestis üle 4.5–5 aasta 2 annuse kohordis
AMT-060 manustati annustes 5x1012 gc / kg (kohort 1, N = 5) ja 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). Viie aasta (kohort 5) ja 1 aasta (kohort 4.5) järelkontrolli ajal oli endogeense FIX-i keskmine aktiivsus 2. kohordis 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ja kohordis 1% (7.4% CI 95–4.2). 10.6. FIX-i aktiivsus oli mõlema kohordi jälgimisperioodil annusest sõltuv ja stabiilne. Sulgudes olevad väärtused tähistavad keskmist FIX-i aktiivsust ajas. Lisatakse ainult väärtused, mis on vähemalt 2 päeva pärast FIX-i kontsentraadi viimast manustamist.
Verejooksude püsiv vähenemine ja hinnanguline FIX-i kasutamine

* Profülaktika vähenes ja katkestati 12 nädalaks, kui FIX-i aktiivsus püsis ≥ 2%; * Kohordi 2 andmed 5. aasta kohta on 6 kuud. PARANDUS, IX tegur

Mõlemas annuserühmas langes keskmine ABR ja FIX asendusravi järsult esimesel aastal pärast infusiooni ja püsisid järgnevatel aastatel madalal. 1. kohordis vähenes FIX-i kasutamine viie aasta jooksul ravieelse tasemega võrreldes 84% ​​ja ABR-i 55%. 5. kohordi korral vähenesid FIX-i kasutamine ja ABR 2-aastase infusiooni järel ~ 100%.

SEOTUD SISU