Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud
Tähtsündmused ASGCT 23. aastakoosolekult

Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Suurbritannia

2University College London, London, Suurbritannia

3NHS veri ja siirdamine, Birmingham, Ühendkuningriik

Peamised andmepunktid

Kuni 70% hemofiiliaga patsientidest võib ekspresseerida antikehi, mis takistavad AAV-vektoritega ravi geeniteraapias. See uuring näitab, et AAVS3 neutraliseerivate antikehade (NAb) tiitrite vähendamiseks uuringu kõlblikkuskriteeriumidega saab kasutada topeltfiltreerimisega plasmafereesi (DFPP).

Tulemused patsientidelt järjestikuste DFPP-tsüklitega või ilma, kasutades eredat lutsiferaasi transduktsiooni inhibitsiooni testi (BL-TIA). Nab-tiitrite vähendamisel olid järjestikused tsüklid efektiivsemad kui mittejärgmised tsüklid. Regressioonianalüüs ennustas, et 5 tsüklit vähendavad AAVS3 NAb algset tiitrit 94%, mis võimaldab ravida 60% patsientidest.

SEOTUD SISU