Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes
ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised

Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Peamised andmepunktid

Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes

(A) Transgeeni ekspressiooni efektiivsust AAV vektorite abil saab kaasasündinud immuunsuse tõttu vähendada. (B) Selles kontseptsiooniuuringus, mis hõlmas AAV-vastaste antikehadega ahvilisi, kasutati endopeptideeritud imlifidaasi (IdeS), et teha kindlaks, kas tsirkuleeriva IgG lagunemine võib parandada hFIX-i AAV-vahendatud ekspressiooni.

Geeniteraapia parem tõhusus seropositiivsetel IdeS-iga primaatidel

FIX-i sisaldava AAV8-ga ravitud ahvilistel oli hFIX-i ekspressioon plasmas oluliselt kõrgem IdeS-ga ravitud loomal võrreldes IdeS-ravita loomaga. Need tulemused viitavad sellele, et süsteemne IgG lagunemine võib võimaldada geeniteraapiat AAV-vektoritega hemofiiliaga seropositiivsetel patsientidel, samuti uuesti manustamist varem ravitud patsientidel, kelle faktori ekspressioon väheneb.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL