Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
NHF-i 16. hemofiilia uudsete tehnoloogiate ja geenisiirde seminari esiletõstmised
AAV-i integreerimise kokkuvõte ja tagajärjed
Frederic D. Bushman, PhD
Professor ja õppetool
Mikrobioloogia osakond
Koronaviiruste ja muude esilekerkivate patogeenide uurimiskeskuse kaasdirektor
PennCHOPi mikrobioomiprogrammi kaasdirektor
Perelmani meditsiinikool Pennsylvania ülikoolis
Peamised andmepunktid
Kloonide laienemist täheldati 5-l 9-st hemofiilia A koerast, kellele infundeeriti VIII faktori (FVIII) transgeeni sisaldavat AAV-vektorit. Kloonide laienemist näitab lähim tuvastatud geen. Mõned neist laienemistest leiti tuumorigeneesiga seotud geenide läheduses (nt Linuse roheline riba asus geenide lähedal. Kustutatud leukeemias 2, DLEU2, ja DLEU2-sarnane DLEU2L).
Järeldused
- Stabiilne ja püsiv FVIII ekspressioon kuni 10 aastat koerte hemofiilia A mudelis. FVIII aktiivsuse suurenemist täheldati kahel koeral 2-st.
- Klonaalset laienemist täheldati integreeritud AAV DNA-ga vähiga seotud geenide lähedal. Võimaliku sisestamise aktiveerimise mehhanismid pole teada.
- Vaatamata laienenud kloonidele ei ilmnenud ühelgi koeral kasvaja teket ega maksasõlmesid
- On ebaselge, miks kahel koeral ilmnes FVIII taseme tõus, kuid lihtsaim mudel võib olla laienev kloon terve FVIII geeniga, kuigi seda uuringus ei tuvastatud
- Enamik AAV-kodeeritud transgeene inaktiveeritakse mutatsiooniga, pakkudes võimalust optimeerimiseks
SEOTUD SISU
Interaktiivsed veebiseminarid
Pikaajalised tulemused: vastupidavus ja ohutus
Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Takistused ja võimalused
Esitas Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patsiendi tugi, patsiendi nõustamine ja jälgimine
Esitanud MD Lindsey A. George ...
FVIII geeniteraapia
Esitas K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Kliiniliste uuringute tõhususe ajakohastatud teave
Esitaja: Guy Young, MD ...
Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektorgeeni teraapia: rakendus hemofiilia korral
Esitas Barbara A. Konkle, MD ...
Geeniteraapia hemofiilia raviks: sissejuhatus adeno-seostatud viirusvektorite geeniülekandesse
Esitanud Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Geeniteraapia hemofiilia ravis: tavalised probleemid geeniteraapias
Esitanud Thierry VandenDriessche, PhD ...
Geeniteraapia hemofiilia raviks: muud strateegiad ja eesmärgid
Esitas Glenn F. Pierce, MD, doktor ...
Hemofiiliaravi ajalugu: asendusravi geeniteraapiasse
Esitas Steven W. Pipe, MD ...
Geeniteraapia tundmaõppimine: terminoloogia ja kontseptsioonid
Esitas David Lillicrap, MD ...
Saated
