Steven W. Pipe, MD
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Hemofiilia korral toimub AAV vektorgeeniteraapia areng. Kas BAY 2599023 ainulaadsed omadused rahuldavad silmapaistvaid vajadusi?

SW toru1, C. Hein2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid

2Manchesteri ülikooli hematoloogia osakond, Manchester, Ühendkuningriik

3Wisconsini ülikool - Madison, Madison, Ameerika Ühendriigid

4Riiklik spetsialiseeritud haigla hematoloogiliste haiguste aktiivseks raviks, Sofia, Bulgaaria

5Amsterdami ülikooli meditsiinikeskused, Amsterdami ülikool, Amsterdam, Holland

6Kliinilise hemostaasoloogia ja vereülekande meditsiini instituut, Saarlandi ülikool, Homburg, Saksamaa

7Bayer, Wuppertal, Saksamaa

8Bayer, Basel, Šveits

Peamised andmepunktid

Uuringu kavandamine 1/2

Kaasamise kriteeriumid, kohordi annustamine ja uuringu tulemusnäitajad pooleliolevas faasis 1/2 BAY2599023 annuse leidmise uuringus. Mehed, kellel oli raske A -hemofiilia, kellel ei olnud teada FVIII inhibiitorite anamneesi, AAVhu37 neutraliseerivate antikehade tiiter ≤ 5 ja> 150 kokkupuutepäeva FVIII preparaatidega, registreeriti järjestikku kolme doosigruppi, et saada üks intravenoosne BAY2599023 infusioon, kusjuures vähemalt kaks patsienti iga annuse tase (4. kohorti kaasatud patsiendid saavad 4 × 1013 geenikoopiad/kg).

Faktori FVIII ekspressioon pärast BAY2599023 infusiooni

FVIII ekspressioonitasemed pärast transgeeni infusiooni esimese 3 annusega kokku 8 patsiendil. Andmete katkestamise ajal, 21. mail 2021, olid kromogeensed B-domeeniga kustutatud FVIII tasemed kättesaadavad 12 nädala jooksul patsiendil 8 kuni 100 nädalat patsiendil 2. Annusreaktsiooni täheldati kohordist 1 kuni kohordini 3, püsiva FVIII tasemega, mis saavutati kuni> 23 kuu jooksul. Ükski patsient ei teatanud spontaanse või muu ravi vajava verejooksu tekkimisest, kui FVIII kaitsev tase oli> 11 RÜ/dl.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid