Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Valoktokogeeni Roxaparvovec Adeno-seotud viiruse geeniülekande efektiivsus ja ohutus raske hemofiilia A korral: 3. etapi GENEr8-1 uuringu tulemused

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS võti13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 proovirühm

1Hemocentro UNICAMP, sisehaiguste osakond, meditsiiniteaduste kool, Campinase ülikool, Campinas, Brasiilia

2Hemofiilia terviklik hoolduskeskus, Charlotte Maxeke Johannesburgi akadeemiline haigla, Witwatersrandi ülikool ja NHLS, Johannesburg, Lõuna -Aafrika

3Barts ja Londoni meditsiini- ja hambaarstikool, London, Ühendkuningriik

4Hemofiilia ravikeskus, California ülikool Davis, Sacramento, Ameerika Ühendriigid

5California ülikool, San Francisco, Ameerika Ühendriigid

6Hematoloogiakeskus, Londoni Imperial College, London, Suurbritannia

7Cambridge'i ülikooli haiglate NHS Foundation Trust, Cambridge, Ühendkuningriik

8Ortopeedilise hemofiilia ravikeskus, Los Angeles, Ameerika Ühendriigid

9Haruldaste haiguste ja hemofiilia keskus, Taichungi veteranide üldhaigla, Taichung, Taiwan, Hiina provints

10Leuveni ülikooli haiglate vaskulaarse meditsiini ja hemostaasi osakond ning hemofiiliakeskus, Belgia

11Pediaatria ja patoloogia osakonnad, Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Ühendkuningriik

13UNC vereuuringute keskus, Põhja -Carolina ülikool, Chapel Hill, Ameerika Ühendriigid

14Sõltumatu konsultant, La Jolla, Ameerika Ühendriigid

15Iiri hemofiiliaühing, Dublin, Iirimaa

16Trinity College, Dublin, Iirimaa

17Indiana ülikooli meditsiinikooli pediaatria osakond, IUPUI-Wellsi pediaatriliste uuringute keskus, Indianapolis, Ameerika Ühendriigid

18Glükobioloogia labor, Hirszfeldi immunoloogia ja eksperimentaalravi instituut, Wroclaw, Poola

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

FVIII aktiivsus üle 52 nädala mITT populatsioonis

FVIII aktiivsus, kasutades 132. faasi patsientide (N = 3) kromogeenset analüüsi13 vg/kg). 49. – 52. Nädalal oli FVIII aktiivsuse keskmine (95% CI) muutus algväärtusest 41.9 (34.1–49.7) RÜ/dl (P <0.001) ja mediaan (Q1, Q3) muutus võrreldes algväärtusega 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL.

ABR ja FVIII infusioonid aastas
Aastane verejooksu määr (ABR, vasak paneel) ja FVIII infusioonide arv aastas (parem paneel) GENEr112-8 uuringu ümbermineku populatsiooni jaoks (n = 1). ABR -i puhul oli keskmine (95% CI) muutus vähenenud 4.1 (-5.3 kuni -2.8) ravitud verejooksu korral aastas, vähenedes 83.8% võrreldes algväärtusega. Infusioonide keskmine muutus aastas oli 134 (-144 kuni -124), vähenedes 98.6% võrreldes algväärtusega. Infusioonijärgne määratlus algas pärast 4. nädalat.
ohutus
Aastane verejooksu määr (ABR, vasak paneel) ja FVIII infusioonide arv aastas (parem paneel) GENEr112-8 uuringu ümbermineku populatsiooni jaoks (n = 1). ABR -i puhul oli keskmine (95% CI) muutus vähenenud 4.1 (-5.3 kuni -2.8) ravitud verejooksu korral aastas, vähenedes 83.8% võrreldes algväärtusega. Infusioonide keskmine muutus aastas oli 134 (-144 kuni -124), vähenedes 98.6% võrreldes algväärtusega. Infusioonijärgne määratlus algas pärast 4. nädalat.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid