Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt
52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta
SW toru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS võti4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B uurijad
1Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid
2Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, Ameerika Ühendriigid
4Põhja -Carolina ülikool, Chapel Hill, Ameerika Ühendriigid
5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia
6uniQure Inc, Lexington, Ameerika Ühendriigid
7uniQure BV, Amsterdam, Holland
8Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa
Peamised andmepunktid
Kõigi HOPE-B uuringus osalejate keskmine ja keskmine FIX aktiivsus 52 nädala jooksul pärast 2 × 10 annustamist13 gc/kg (N = 54). Pärast ravi suurenes FIX aktiivsus kiiresti, keskmiselt 39.0 RÜ/dl 26. nädalal ja 41.5 RÜ/dL 52. nädalal.
Kõige sagedasemad raviga seotud kõrvaltoimed (võib-olla seotud või seotud), mille esinemissagedus ohutuspopulatsioonis oli ravijärgsel perioodil ≥ 5%. 408 osaleja seas esines 53 kõrvaltoimet, millest 91 (39 osaleja seas) loeti raviga seotud kõrvaltoimeteks (TRAE).
SEOTUD SISU
