Steven W. Pipe, MD
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

52-nädalane Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka raskusega B-hemofiiliaga täiskasvanutel: andmed HOPE-B geeniteraapia uuringu 3. faasi kohta

SW toru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS võti4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B uurijad

1Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid

2Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland

3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, Ameerika Ühendriigid

4Põhja -Carolina ülikool, Chapel Hill, Ameerika Ühendriigid

5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia

6uniQure Inc, Lexington, Ameerika Ühendriigid

7uniQure BV, Amsterdam, Holland

8Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa

Peamised andmepunktid

FIX-i aktiivsus üle 52 nädala pärast infusiooni

Kõigi HOPE-B uuringus osalejate keskmine ja keskmine FIX aktiivsus 52 nädala jooksul pärast 2 × 10 annustamist13 gc/kg (N = 54). Pärast ravi suurenes FIX aktiivsus kiiresti, keskmiselt 39.0 RÜ/dl 26. nädalal ja 41.5 RÜ/dL 52. nädalal.

Raviga seotud kõrvaltoimed

Kõige sagedasemad raviga seotud kõrvaltoimed (võib-olla seotud või seotud), mille esinemissagedus ohutuspopulatsioonis oli ravijärgsel perioodil ≥ 5%. 408 osaleja seas esines 53 kõrvaltoimet, millest 91 (39 osaleja seas) loeti raviga seotud kõrvaltoimeteks (TRAE).

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid