Fidanakogeeniga Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud B-hemofiiliaga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine
Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

Fidanakogeeniga Elaparvoveci adeno-seotud viiruse geeniteraapiaga ravitud B-hemofiiliaga patsientide rühmas enam kui 5-aastane jälgimine

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (meditsiin), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11ja Jeremy Rupon, MD9

1Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, PA
2Mississippi arenenud meditsiini keskus, Madison, MS
3Raku- ja molekulaarteraapiad, Royal Prince Alfredi haigla, SLHD, Austraalia
4California ülikool Davis, Sacramento, CA
5Perelmani meditsiinikool Pennsylvania ülikoolis, Philadelphia, PA
6Hemofiilia ravikeskus, UC Davis, Sacramento, CA
7Toronto Ülikool, St. Michaeli haigla, Toronto, Kanada
8Columbia Ülikool, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Ühendkuningriik
11Pfizer Inc, New York, NY

Peamised andmepunktid

FIX aktiivsus aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni

FIX aktiivsus (2020. aasta detsembri lõppkuupäeva seisuga) fidanakogeeni elaparvoveci 15. faasi kliinilises uuringus osalenud 1 osalejal, kes said annuse 2–5 vg/kg. FIX aktiivsus määrati kesklabori Actin FSL-põhise üheetapilise hüübimisanalüüsi abil. Keskmine FIX aktiivsuse tase on jäänud kerge hemofiilia raskusastme vahemikku: 11%, 22.8. aasta (n = 1); 15%, 25.4. aasta (n = 2); 14%, 22.9. aasta (n = 3); 14%, 24.9. aasta (n = 4); ja 9%, 19.8. aasta (n = 5).

ABR aja jooksul pärast Fidanakogene Elaparvoveci infusiooni

ABR 14-le 15-st 1/2 faasi osalejast, kes osalesid pikaajalises järeluuringus. Ainult 9 ja 5 osalejat on jõudnud vastavalt 5-aastasele ja 6-aastasele jälgimisajale. Alates vektorieelsest infusioonist on keskmine ABR jälgimise ajal olnud vahemikus 0.1–0.9 aastas ja ükski osaleja pole FIX-profülaktikat jätkanud.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL