Avances en la terapia genética para la hemofilia

Consideraciones clave:
Avances en la terapia genética para la hemofilia

Grabado en vivo como un simposio satélite de los viernes antes de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

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Presentaciones

Presentado por: Glenn F. Pierce, MD, PhD

La terapia génica es muy prometedor para las personas con una amplia variedad de afecciones, incluidos tipos de cáncer, SIDA, diabetes, enfermedades cardíacas y hemofilia. Este enfoque innovador de tratamiento altera los genes dentro de las células del cuerpo para detener la enfermedad. 

La terapia genética intenta reemplazar o reparar genes mutados y hacer que las células enfermas sean más evidentes para el sistema inmunológico. La hemofilia A y B se heredan como parte de un patrón recesivo ligado al cromosoma X. La genética de la hemofilia involucra genes que se encuentran en el cromosoma X, y solo se necesita un gen defectuoso para provocar este trastorno hemorrágico.

Las terapias celulares y genéticas aún están en estudio, pero los resultados son prometedores. Los ensayos clínicos han tenido éxito y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado un tipo de terapia celular. En nuestro Consideraciones clave: avances en la terapia genética para la hemofilia dirigido por Glenn F. Pierce, analizamos una descripción general de la enfermedad, el estado actual de la terapia génica y más.