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Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
Aspectos destacados de la 23ª reunión anual de ASGCT

Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica

jonathan h foley1Erald Shehu1Allison Dane1Rose Sheridan1Rebecca Alade1Thorold Guy1Jenny McIntosh2Hattie Ollerton1Sophie Williams1Romuald Corbau1Helen Jones2Nathan Davies2Andrew Davenport2David Briggs3Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Reino Unido

2University College London, Londres, Reino Unido

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Reino Unido

Puntos clave de datos

Hasta el 70% de los pacientes con hemofilia pueden expresar anticuerpos que impiden el tratamiento con vectores AAV para terapia génica. Este estudio muestra que la plasmaféresis de doble filtración (DFPP) puede usarse para reducir los títulos de anticuerpos neutralizantes AAVS3 (NAb) para alinearse con los criterios de elegibilidad del ensayo.

Resultados de pacientes con o sin ciclos consecutivos de DFPP utilizando el ensayo de inhibición de la transducción de luciferasa brillante (BL-TIA). Los ciclos consecutivos fueron más efectivos que los ciclos no consecutivos para reducir los títulos de Nab. El análisis de regresión predijo que 5 ciclos reducirían el título inicial de NAVS3 NAb en un 94%, lo que permitiría el tratamiento del 60% de los pacientes.

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