Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica
Aspectos destacados del Congreso Mundial 2022 de la FMH

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Presentado por: Barbara A. Konkle, MD, Universidad de Washington, Seattle, Washington, EE. UU.

Bárbara A. Konkle1, Donna Ataúd2, Mayss Naccaché2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipa9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonardo Valentino12, Johnny N.Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universidad de Washington, Seattle, Estados Unidos
2Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
3Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, Carrboro, Estados Unidos
4Hospital de Niños de Filadelfia, Filadelfia, Estados Unidos
5Departamento de Métodos de Investigación en Salud, Evidencia e Impacto, Universidad McMaster, Hamilton, Canadá
6Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusional Hospital Universitario de Fráncfort, Alemania
7Consorcio Europeo de Hemofilia, Bélgica
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
10Red Americana de Trombosis y Hemostasia, Rochester, Estados Unidos
11Institutefor Policy Advancement Ltd., y Departamento de Métodos de Investigación en Salud, Evidencia e Impacto, Universidad McMaster, Washington, Distrito de Columbia
12Fundación Nacional de Hemofilia, Nueva York, Estados Unidos
13Universidad de Witwatersrand, Sudáfrica

Puntos clave de datos

Implementación del GTR de la FMH

El registro de terapia génica (GTR, por sus siglas en inglés) de la FMH es un registro prospectivo, observacional y longitudinal con el objetivo general de recopilar datos de todos los pacientes que reciben terapia génica para la hemofilia, tanto en ensayos clínicos como en una fase posterior a la comercialización, siempre y cuando se apruebe. Estos son los objetivos primarios y secundarios del registro.

Objetivos del GTR de la FMH

Para implementar el GTR, la FMH se está acercando a los centros de tratamiento de hemofilia (HTC) individuales, comenzando con aquellos que participan en ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia. También se solicitará la contribución de los registros nacionales de hemofilia. La FMH también está trabajando con la industria para desarrollar un proceso para obtener datos de ensayos clínicos finalizados.

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