Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Aspectos destacados del Congreso Mundial 2022 de la FMH

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Presentado por: Barbara A. Konkle, MD, Universidad de Washington, Seattle, Washington, EE. UU.

Bárbara A. Konkle¹, Donna Ataúd², Mayss Naccaché², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipa⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonardo Valentino¹², Johnny N.Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universidad de Washington, Seattle, Estados Unidos
²Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
³Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, Carrboro, Estados Unidos
⁴Hospital de Niños de Filadelfia, Filadelfia, Estados Unidos
⁵Departamento de Métodos de Investigación en Salud, Evidencia e Impacto, Universidad McMaster, Hamilton, Canadá
⁶Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusional Hospital Universitario de Fráncfort, Alemania
⁷Consorcio Europeo de Hemofilia, Bélgica
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
¹⁰Red Americana de Trombosis y Hemostasia, Rochester, Estados Unidos
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., y Departamento de Métodos de Investigación en Salud, Evidencia e Impacto, Universidad McMaster, Washington, Distrito de Columbia
¹²Fundación Nacional de Hemofilia, Nueva York, Estados Unidos
¹³Universidad de Witwatersrand, Sudáfrica

El registro de terapia génica (GTR, por sus siglas en inglés) de la FMH es un registro prospectivo, observacional y longitudinal con el objetivo general de recopilar datos de todos los pacientes que reciben terapia génica para la hemofilia, tanto en ensayos clínicos como en una fase posterior a la comercialización, siempre y cuando se apruebe. Estos son los objetivos primarios y secundarios del registro.

Para implementar el GTR, la FMH se está acercando a los centros de tratamiento de hemofilia (HTC) individuales, comenzando con aquellos que participan en ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia. También se solicitará la contribución de los registros nacionales de hemofilia. La FMH también está trabajando con la industria para desarrollar un proceso para obtener datos de ensayos clínicos finalizados.