Apuntando al endotelio sinusoial
Aspectos destacados del 16.º taller de la NHF sobre tecnologías novedosas y transferencia de genes para la hemofilia

Apuntando al endotelio sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universidad de Piemonte Orientale
Novara, Italia

Puntos clave de datos

El promotor pF8 impulsa la expresión de GFP en LSEC

El promotor natural de FVIII, pF8, impulsa la expresión de GFP en las células endoteliales sinusoidales del hígado (LSEC). Análisis de inmunofluorescencia del hígado de ratones C57BL/6 con hemofilia A (HA), 1 y 6 meses después de la inyección del vector lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteína fluorescente verde; Lyve-1, receptor endotelial de vasos linfáticos 1, un marcador para LSEC)

El nivel de FVIII corregido de LV-pF8-FVIII en ratones B6/129-HA depende de Treg

Para resumir esta serie de estudios, la inmunosupresión con una reducción mínima de las células Treg es óptima para garantizar la tolerancia inmunitaria mediada por el hígado a la expresión del transgén FIX. En los NHP, el pretratamiento con MMF y rapamicina, seguido de la administración retardada de rATG pudo proporcionar una tolerancia inmunitaria sostenida, mientras que rATG o daclizumab administrados en el momento de la infusión del vector no lo fueron.

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