Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec
Aspectos destacados de la 25.ª reunión anual de ASGCT

Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec

Presentado por: Steven W. Pipe, MD, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

steven w. pipa1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Clave4, Giancarlo Castamán5, David Cooper6, Roberto Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Centro Médico Universitario, Rotterdam, Países Bajos
3Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, OR
4Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, NC
5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rey de Prusia, Pensilvania
8Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos clave de datos

Actividad sostenida de FIX por hasta 18 meses

Actividad de FIX en una etapa para pacientes moderadamente graves (N=10) y graves (N=44) infundidos con etranacogén dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) a una dosis de 2x1013 gc/kg en el ensayo fase 3 HOPE-B. Este análisis incluyó pacientes con y sin anticuerpos neutralizantes (NAbs) de AAV5.

Actividad FIX similar (%) para sujetos con y sin NAbs preexistentes a AAV5

Actividad de FIX de un estado al inicio y 18 meses después de la infusión para pacientes con y sin NAb AAV5 preexistentes. Con anticuerpos se definió como tener un título superior al límite de detección (LOD). Sin anticuerpos se definió como tener un título menor o igual a LOD.

Perfil de seguridad consistente

El perfil de seguridad de etranacogén dezaparvovec a los 18 meses fue consistente con los datos presentados previamente. Los eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE) más frecuentes que ocurrieron en más del 10 % de los pacientes fueron aumento de ALT (17 %), dolor de cabeza (15 %), enfermedad similar a la influenza (13 %) y reacciones relacionadas con la infusión (13 %). ).

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