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Destacados del 30º Congreso de la ISTH
Resultados de B-LIEVE, un estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180a AAV en pacientes con hemofilia B
Presentado por: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Ángeles, California, Estados Unidos
G joven1, P.Chowdary2, S. Barton3, D. Ye3, F. Ferrante3
1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Ángeles, CA, EE. UU., Los Ángeles, California, Estados Unidos
2Royal Free Hospital, Londres, Inglaterra, Reino Unido
3Freeline, Stevenage, Inglaterra, Reino Unido
Puntos clave de datos
Niveles de FIX para los primeros 3 pacientes con hemofilia B que recibieron terapia génica FLT180a AAV en el estudio de fase 1/2 B-LIEVE. Los valores de FIX son de un ensayo de una etapa en un laboratorio central; la línea discontinua horizontal es el límite inferior de la expresión normal de FIX (50 UI/dL). A partir del corte de datos del 23 de mayo de 2022, los niveles de FIX fueron 93, 92 y 80 en el día 77, 56 y 36 del estudio para los pacientes 1, 2 y 3, respectivamente.
Niveles de FIX (rojo) y ALT (amarillo) para los 3 pacientes que recibieron dosis de FLT180a en el estudio B-LIEVE. Tres semanas después de la infusión de FLT180a, los pacientes comenzaron un curso de reducción gradual de corticosteroides orales y un curso corto de tacrolimus oral como profilaxis para minimizar las respuestas inmunitarias relacionadas con el vector. Las líneas punteadas verticales son infusiones profilácticas de FIX exógeno recibidas días después de la infusión de FLT180a.
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