Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1
Destacados del 30º Congreso de la ISTH

Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1

Presentado por: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y Servicio Nacional de Laboratorio de Salud, Johannesburgo, Sudáfrica

J.Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madán10, J Mason11, J. Oldemburgo12, M. Ócelo13, F. Peyvandi14, D.Quon15, M.Reding16, S.Shapiro17, H. Yu18, T.Robinson18, S. Tubo19

1Universidad de Witwatersrand, Servicio Nacional de Laboratorio de Salud y Centro de Atención Integral de Hemofilia, Hospital Académico de Johannesburgo Charlotte Maxeke, Johannesburgo, Gauteng, Sudáfrica
2APHM, Department of Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Francia
3División de Hematología, Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitario Nacional de Taiwán, Taipei, Keelung, Taiwán (República de China)
4División de Hematología, Oncología y Trasplante de Médula Ósea del Nationwide Children's Hospital y Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio, Columbus, Ohio, Estados Unidos
5División de Hematología/Oncología, Departamento de Medicina, Universidad de California San Diego, San Diego, California, Estados Unidos
6Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, Centro IUPUI-Wells para la Investigación Pediátrica e Instituto Hirszfeld de Inmunología y Terapia Experimental, Indianápolis, Indiana, Estados Unidos
7Centro médico Sheba y Universidad de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Inglaterra, Reino Unido
9Universidad de California San Francisco, San Francisco, California, Estados Unidos
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Inglaterra, Reino Unido
11Centro de Hemofilia de Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital, y Universidad de Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Instituto de Hematología Experimental y Medicina Transfusional y Centro de Enfermedades Raras, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemania
13Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultad de Ciencias Médicas, Universidad de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi y Fondazione Luigi Villa, y Departamento de Fisiopatología y Trasplantes, Università degli Studi di Milano, Milán, Lombardía, Italia
15Centro Ortopédico de Tratamiento de Hemofilia, Los Ángeles, California, Estados Unidos
16Centro de Trastornos Hemorrágicos y de la Coagulación, Universidad de Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
17Fideicomiso de la Fundación del Servicio Nacional de Salud de los Hospitales de la Universidad de Oxford, Universidad de Oxford, y Centro de Investigación Biomédica del Instituto Nacional de Investigación en Salud de Oxford, Oxford, Inglaterra, Reino Unido
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Estados Unidos

19Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Puntos clave de datos

Valoctocogén Roxaparvovec Resumen de seguridad para el año 2
Tasa anualizada de hemorragias tratadas/Utilización de FVIII

Los resultados del estudio de fase 3 GENEr8-1 en pacientes con hemofilia A tratados con valoctocogén roxaparvovec muestran una reducción constante en las hemorragias tratadas/año y la utilización anualizada de FVIII del año 1 al año 2 en comparación con el valor inicial. Los valores de referencia fueron del período de recopilación de datos prospectivos de 6 meses en el estudio no intervencionista BMN 270-902.

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