Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3
Aspectos destacados de la 63a reunión anual de ASH

Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3

Dr. Steven W. Pipe1, Margareth C. Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Dr. Mark T Reding4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6*, Andrew D. Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V.Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12*, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15*, Amy L. Dunn, MD16*, Michael Wang, MD17, Llave Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20*, Emily Symington, MD21*, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22*, Reena Mahajan, MD22*, Konstantia-Maria Chavele, PhD22*, Divya B. Reddy, MD22*, Hua Yu, Doctorado22*, Ala Yen Wong, MD22*, Tara M. Robinson, MD, PhD22*y Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departamento de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultad de Ciencias Médicas, Universidad de Campinas, Campinas, Brasil
3El Centro Nacional de Hemofilia y el Instituto de Investigación de Trombosis y Hemostasia Amalia Biron, Centro Médico Sheba, Tel Hashomer, Universidad de Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Centro médico de la Universidad de Minnesota, Minneapolis, MN
5Universidad de Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Centro de hemofilia de Queensland, Servicios de atención del cáncer, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, Queensland, Australia
7Universidad de California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
9Centro de Hematología, Departamento de Medicina, Imperial College London, Londres, Reino Unido
10Centro de tratamiento ortopédico de hemofilia, Los Ángeles, CA
11Departamento de Medicina Molecular, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12División de Hematología, Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitario Nacional de Taiwán, Taipei, Taiwán
13Departamento de Medicina Radcliffe, Universidad de Oxford, Oxford, Reino Unido
14Fideicomiso de la Fundación del Servicio Nacional de Salud de los Hospitales de la Universidad de Oxford, Oxford, Reino Unido
15Instituto Nacional de Investigación en Salud, Centro de Investigación Biomédica de Oxford, Oxford, Reino Unido
16Centro de tratamiento de hemofilia, Nationwide Children's Hospital y The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centro de Hemofilia y Trombosis, Campus Médico Anschutz de la Universidad de Colorado, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departamento de Pediatría, Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, IN
20Laboratorio de Glicobiología, Instituto Hirszfeld de Inmunología y Terapia Experimental, Wroclaw, Polonia
21Fideicomiso de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge, Cambridge, Reino Unido
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Puntos clave de datos

Diseño del estudio de fase 3 GENEr8-1

Los resultados del estudio de fase 3 GENEr8-1 se analizaron para determinar la relación entre la actividad del FVIII derivado del transgén y las hemorragias. Del número total de participantes en el estudio (N = 134), este análisis incluyó un subconjunto de pacientes que experimentaron ≥ 1 sangrado tratado en el período posterior a la transición, que comenzó 1 mes después del final del período posterior a la profilaxis. infusión de transgén.

ABR en participantes con hemorragias tratadas después de la transición (n = 22)

De un total de 134 participantes en el estudio GENEr8-1, 22 (16%) experimentaron al menos 1 sangrado tratado en el período posterior a la transición. La ABR se muestra para estos participantes para el período de estudio previo a la infusión y posterior a la infusión y posterior a la profilaxis. En relación con la línea de base, 15 participantes tuvieron una disminución en ABR, 2 tuvieron un aumento en ABR <1 (flechas negras) y 5 tuvieron un aumento en ABR> 1 (flechas naranjas).

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