Lo más destacado del Congreso Virtual ISTH 2020
Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A
Jorge L.1,2, E.Eyster3, M.Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M.Evans3, A. MacDougall6, M. Currán6, S. Tompkins6, K. Watchtel6, D. Takefman6, K. cosechar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alto6
1Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Estados Unidos
2Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania, Filadelfia, Estados Unidos
3Universidad Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh y Centro de Hemofilia del Oeste de Pennsylvania, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Medicina Avanzada de Mississippi, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estados Unidos
Jorge L.1,2, E.Eyster3, M.Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M.Evans3, A. MacDougall6, M. Currán6, S. Tompkins6, K. Watchtel6, D. Takefman6, K. cosechar6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alto6
1Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Estados Unidos
2Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania, Filadelfia, Estados Unidos
3Universidad Estatal de Pensilvania Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh y Centro de Hemofilia del Oeste de Pennsylvania, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Medicina Avanzada de Mississippi, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estados Unidos
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