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Aspectos destacados del 28 ° Congreso Anual de ESGCT
Superar la inmunidad preexistente anti-AAV para lograr una transferencia genética segura y eficiente en entornos clínicos.
Dr. Giuseppe Ronzitti
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Puntos clave de datos
- Superar la inmunidad preexistente anti-AAV
- Eficacia mejorada de la terapia génica en primates no humanos seropositivos con IdeS
(A) La eficacia de la expresión transgénica usando vectores AAV puede reducirse debido a la inmunidad innata. (B) En este estudio de prueba de concepto en el que participaron primates no humanos con anticuerpos anti-AAV, se utilizó la imlifidasa endopeptidada (IdeS) para determinar si la degradación de la IgG circulante podría mejorar la expresión de hFIX mediada por AAV.
En primates no humanos tratados con AAV8 que contiene FIX, la expresión de hFIX en plasma fue significativamente mayor en un animal tratado con IdeS en comparación con uno sin tratamiento con IdeS. Estos resultados sugieren que la degradación sistémica de IgG puede permitir la terapia génica con vectores AAV en pacientes seropositivos con hemofilia, así como la readministración en pacientes previamente tratados con expresión de factor decreciente.
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