Actividad terapéutica hFIX lograda después del tratamiento único con AAV5-hFIX en pacientes con hemofilia B y NHP con NAB anti-AAV5 preexistentes
La hiperactividad del factor IX Padua (R338L) depende de la actividad del factor VIIIa del cofactor
El impacto de la inmunidad preexistente en la farmacodinámica no clínica de la terapia génica basada en AAV5
ISTH anuncia el lanzamiento de una nueva iniciativa de educación global en terapia génica para la hemofilia