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BioMarin presenta la solicitud de EMA para la primera terapia génica de hemofilia

 

 

Perspectivas del paciente sobre nuevos tratamientos en la hemofilia A: un estudio cualitativo

 

 

Actividad mejorada del factor IX después de la administración del factor IX "Padua" AAV5-R338L versus el factor IX humano WT AAV5 en NHP

 

 

UniQure concedió la patente de los EE. UU. para utilizar FIX-Padua para la terapia génica para la hemofilia B.