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La terapia génica no viral es prometedora en modelos animales con hemofilia A

 

BioMarin anuncia resultados positivos del ensayo de terapia génica de fase 3 en adultos con hemofilia A grave; El estudio cumplió con todos los criterios de valoración de eficacia primarios y secundarios en un conjunto de datos de un año

 

Freeline informa datos actualizados del ensayo de fase 1/2 B-AMAZE en hemofilia B