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Actividad terapéutica hFIX lograda después del tratamiento único con AAV5-hFIX en pacientes con hemofilia B y NHP con NAB anti-AAV5 preexistentes

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Science Translational Medicine (05/22/19) vol. 11, N ° 493 Milani, Michela; Annoni, Andrea; Moalli, Federica; et al.

La hiperactividad del factor IX Padua (R338L) depende de la actividad del factor VIIIa del cofactor

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El impacto de la inmunidad preexistente en la farmacodinámica no clínica de la terapia génica basada en AAV5

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ISTH anuncia el lanzamiento de una nueva iniciativa de educación global en terapia génica para la hemofilia

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