BioMarin anuncia eficacia hemostática duradera mantenida durante 6 años en el estudio de fase 1/2 en curso de Valoctocogene Roxaparvovec, terapia génica en investigación para la hemofilia A
Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.