Ensayos de hemofilia en el siglo XXI: definición de resultados importantes para el paciente

Ensayos de hemofilia en el siglo XXI: definición de resultados importantes para el paciente

Investigación y práctica en trombosis y hemostasia (Primavera 2019) vol. 379, núm. 20, pág. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Las últimas cinco décadas han estado marcadas por un progreso significativo en la atención de la hemofilia, que se ha expandido para incluir terapias sin reemplazo y la disponibilidad próxima de la terapia génica. Sin embargo, estos avances justifican una nueva mirada a las medidas de resultado utilizadas para evaluar las terapias de reemplazo de factores en estudios clínicos, a saber, el nivel de actividad de los factores y la tasa de hemorragia anualizada. Estos puntos finales deben reconsiderarse no solo en el contexto de las nuevas estrategias de tratamiento de la hemofilia, sino también desde el punto de vista de un nuevo énfasis reciente en las perspectivas del paciente relacionadas con la supervivencia, el estado funcional y la calidad de vida. Seleccionar y medir los resultados importantes para el paciente, que a menudo se informan al paciente, se está convirtiendo en un paso crítico en el proceso del ensayo clínico. La comunidad de investigación reconoce que los pacientes ven los problemas a través de una lente diferente a la de los médicos, fabricantes y otras partes interesadas; le da valor a su visión del diseño de la investigación, así como a su participación real. Lo que les importa a los pacientes son los resultados que abarcan todo el ciclo de atención: supervivencia, estado funcional y calidad de vida.

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