¿Cómo hablar sobre la terapia génica para la hemofilia? Una perspectiva de paciente y médico

¿Cómo hablar sobre la terapia génica para la hemofilia? Una perspectiva de paciente y médico

Hemofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Aunque la terapia génica podría revolucionar el tratamiento para las personas con hemofilia, reduciendo su riesgo de sangrado mientras reduce o anula la necesidad de la administración de factores exógenos, los investigadores dicen que es importante que tanto los médicos como los pacientes tengan fuentes de información clara y confiable para discutir tanto riesgos y beneficios del tratamiento. La investigación que involucra la terapia génica mediada por vectores virales adenoasociados (AAV) ha demostrado una mejora en los niveles de factores endógenos durante períodos sostenidos, una reducción significativa en las tasas de sangrado anualizadas, un menor uso de factores exógenos y un perfil de seguridad positivo. Sin embargo, es importante que los médicos hagan hincapié en que la investigación está en curso y que persisten las brechas de evidencia, como los perfiles de seguridad a largo plazo. Además, los grupos de pacientes clave, incluidos niños y adolescentes, aquellos con disfunción hepática o renal y aquellos con antecedentes de inhibidores de factores o anticuerpos neutralizantes AAV preexistentes, podrían excluirse bajo los criterios de elegibilidad para ensayos de terapia génica.

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