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La terapia genética SPK-8016 muestra una promesa temprana para la hemofilia A grave

 

BioMarin anuncia resultados positivos del ensayo de terapia génica de fase 3 en adultos con hemofilia A grave; El estudio cumplió con todos los criterios de valoración de eficacia primarios y secundarios en un conjunto de datos de un año

 

Roctavian, Hem A Gene Therapy, mantiene la caída en las tasas de sangrado, demostración de datos de la fase 3

 

La terapia génica no viral es prometedora en modelos animales con hemofilia A